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임상 결과 GV1001 0.56mg 투여군에서 우수한 효과를 보였다. 특히, 진행성핵상마비 리차드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자군에서 치료제로서의 높은 가능성을 확인했다. PSP는 PSP-RS 유형으로, 전체 PSP 환자의 다수를 차지한다. 다른 PSP 유형에 비해 질병의 진행 속도가 빠른 편이고, 평균 생존기간도 짧다.
GV1001의 모든 이전 임상에서와 같이 이번에도 안전성을 다시 한번 확인할 수 있었다.
이번 GV1001 2a상 임상은 국내에서 PSP 환자 78명을 대상으로 위약, GV1001 0.56mg, 그리고 1.12mg을 각각 6개월간 투여했다.
1차평가 변수인 PSP 등급척도 점수 변화량은 6개월 동안 GV1001 0.56mg 투약군은 2.14점 악화됐다. 반면, 위약군은 4.10점 악화돼 투약군에서 질병의 진행이 48% 지연된 결과를 얻었다.
또한 사후분석(post-ad-hoc) 민감도 분석으로 시행한 단순평균 분석에서 GV1001 0.56mg 투약군은 1.35점 악화된 반면, 위약군은 4.36점 악화돼 투약군에서 질병의 진행이 70% 지연됐다.
이번 임상시험에서 대상 환자를 PSP-RS 유형으로 범위를 좁혔을 때에는, GV1001 0.56mg 투약군은 1.88점 악화된 반면, 위약군은 4.45점 악화돼 투약군에서 질병의 진행이 58% 지연된 결과를 얻었다.
사후분석 민감도 분석으로 시행한 단순평균값 분석에서 GV1001 0.56mg 투약군은 0.25점 악화된 반면, 위약군은 5.19점 악화돼 투약군에서 질병의 진행이 95% 지연됐다.
젬백스 측은 “투약군에 속한 PSP-RS 유형 환자에서 임상 기간 중 증상이 유지되거나 오히려 호전된 경우도 많았다”면서 “투여 직전 측정한 PSP 등급척도 점수 대비 6개월 치료 후의 점수가 개선되거나, 유지된 환자 비율이 58.33%에 달했다”고 밝혔다.
약물과 관련된 심각한 부작용 사례는 보고되지 않는 등 GV1001 안전성은 확인됐다.
젬백스 관계자는 “이번 2a상 임상은 최적 용량 등을 탐색하기 위한 것으로 통계적 유의성이 나타나지는 않았다”면서 “현재 치료법이 없고 과거 PSP 신약 개발을 위한 임상연구에서 경향성 조차 보이지 않았던 점을 고려한다면, PSP 세계 최초 치료제로서 GV1001의 높은 가능성을 확인했다”고 평가했다. 이어 “상업화를 위한 글로벌 3상 임상시험의 중요한 근거와 성공적인 임상 디자인 데이터를 확보했다”고 밝혔다.
