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아울러 이엔셀은 여러 기증자로부터 확보한 중간엽줄기세포(MSC)를 비교·분석해 치료 효능이 우수한 세포에서 특징적으로 나타나는 바이오마커(생체지표)를 발굴했다. 이번 특허는 해당 바이오마커를 활용해 치료 효능이 높은 줄기세포를 사전에 선별하는 기술이다.
이엔셀는 세포 및 동물실험을 통해 바이오마커와 근육 보호·재생 효과 간 연관성도 확인했다. 바이오마커 수치가 높은 줄기세포는 손상된 근육세포의 사멸을 효과적으로 억제했다. 근이영양증 동물모델에서도 근육 보호와 조직 회복 효과가 상대적으로 높게 나타났다.
특허 권리 범위에는 고효능 줄기세포 선별 방법과 선별된 줄기세포, 이를 활용한 근육질환 치료제뿐 아니라 분석 조성물과 키트도 포함된다.
이번 기술은 이엔셀의 독자 세포배양 플랫폼인 ‘ENCT(ENCell Technology)’와 결합해 활용될 전망이다. ENCT는 10억개 이상의 줄기세포를 생산하는 데 40일 이상 걸리던 배양 기간을 약 20일로 단축한 기술이다. 배양 기간을 줄여 세포 기능 저하를 최소화하면서 생산 효율을 높이는 것이 특징이다.
이엔셀은 지난 9월 해당 배양기술에 대한 미국 특허 등록 결정을 받았으며, EN001 제조기술의 국가신기술(NET) 지정 기간도 2년 연장했다. 기존 배양 기술에 이번 고효능 세포 선별 기술을 접목해 생산 효율성과 품질 균일성을 동시에 높인다는 전략이다. 치료 효과가 우수한 세포를 사전에 선별해 세포치료제의 효능 편차를 줄이고 근육질환 치료제 개발 경쟁력을 강화할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
이엔셀은 자체 개발 중인 동종 중간엽줄기세포 치료제 후보물질 ‘EN001’의 적응증 확대도 추진하고 있다. EN001은 탯줄 유래 동종 중간엽줄기세포 치료제로, 현재 샤르코-마리-투스병(CMT) 환자를 대상으로 임상 2a상을 진행 중이다.
앞서 초기 연구 3건에 참여한 환자 18명을 통합 분석한 탐색적 결과에서는 15명(83.3%)이 신경병증 평가 점수에서 20% 이상 개선된 것으로 나타났다. 다만 이는 초기 연구 참여자를 대상으로 한 탐색적 분석 결과다.
이엔셀는 희귀질환 임상 개발 경험을 바탕으로 근감소증 등 근육질환으로 개발 영역을 넓히고 있다. 지난 3월 식품의약품안전처로부터 근감소증 임상 1·2상 시험계획 변경승인을 받았으며, 임상 2상에서는 환자 114명을 대상으로 EN001의 신체기능 개선 효과를 평가할 계획이다.
최근 노화 동물모델에서도 근육 재생 관련 지표의 개선 가능성을 확인했다. 이를 토대로 노쇠 및 항노화 분야로 연구 영역을 확대하는 방안도 검토하고 있다.
이엔셀 관계자는 “이번 특허 등록으로 치료 효능이 우수한 줄기세포를 객관적으로 선별할 수 있는 기술적 기반을 확보했다”며 “독자적인 ENCT 배양 플랫폼과 고효능 세포 선별 기술을 활용해 세포치료제의 품질 균일성과 제조 경쟁력을 강화하고 근감소증을 비롯한 다양한 근육질환 치료제 개발에 속도를 내겠다”고 말했다.
