뉴라진 FDA 희귀의약품 지정에 환우회 "임상 등 적극 지원"

[이데일리 강민구 기자] 지난달 27일 국내 바이오 기업 뉴라진(NeuraGene)의 희귀병 치료제 후보물질인 ‘NEG-101’이 미식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받으면서 환우들의 기대감도 커지고 있다.

한국GNE근육병환우회 참가자들의 단체사진.(사진=한국GNE근육병환우회)

한국GNE근육병환우회는 지난 5일 ‘제10회 정기총회 및 정기클리닉’을 열고, 향후 치료제 개발을 위해 연구자 등을 적극 지원하겠다는 의지를 밝혔다.

GNE근육병은 성인이 돼 발병하는 퇴행성 유전질환이다. 지속적인 근육 소실을 일으키는 중증 질환으로 현재까지 적절한 치료방법이 없다.

환우회는 희귀질환으로 질병 이름조차 분명하지 않던 지난 2016년 창단멤버 11명으로 시작돼 현재 소속 환우가 150여명으로 커졌다.

뉴라진이 개발한 치료후보물질인 NEG-101은 GNE근육병의 주요원인인 부족한 시알산을 공급해 근육감소를 억제하고, 근력을 유지하는 효능을 갖췄다. GNE근육병 환자 대상 두 차례 연구자주도임상을 통해 효능을 확인했고, 이번에 FDA ODD 승인에 따라 신속심사와 조건부 승인 신청이 쉬워져 실질적인 치료제 개발도 기대된다.

환우회는 앞으로 임상에 적극 참여할 계획이다. 특히 환우들이 치료제를 처방받는 날이 오기까지 환우들의 입장을 전하고, 병원과 연구진들의 협력도 지원할 계획이다.

강태은 한국GNE근육병환우회장은 “정식 임상을 기다리는 동안 환우회를 더 체계적으로 운영하는 것이 필요할 것 같아 지정기부금단체와 비영리민간단체로의 전환을 준비하고 있다”며 “교수와 연구진들이 치료제 개발과 승인에 힘쓰는 만큼 환우 입장에서 최선을 다해보려고 한다”고 말했다.