지난 11일 열린 자문회의에서 멜로 교수와 연구진은 희귀질환의 RNA·유전자 치료제 개발 전략과 임상 적용 방안, 환자 맞춤형 치료 연구 방향을 논의했다. 이번 만남을 계기로 양측은 기존 협력을 바탕으로 치료제 연구를 확장할 예정이다.
이번 협력은 서울대병원과 UMass Chan 유전세포의학과가 지난해 5월 체결한 희귀질환 유전자 치료제 개발 및 인재 교류 업무협약(MOU) 을 바탕으로 한다. 양 기관은 신경발달장애·뇌전증성 뇌병증·신경근육질환 등 중증 신경유전질환을 대상으로 유전자·세포 치료제 공동 개발과 임상연구, 연구자 교류 등을 추진하기로 했다.
멜로 교수는 앤드루 파이어(Andrew Z. Fire) 교수와 함께 RNA 간섭(RNAi)을 발견했다. RNAi는 특정 유전자의 발현을 억제하는 기전으로, 유전자 기능 연구에 널리 활용되며 siRNA 기반 치료제 개발의 과학적 토대가 됐다. 멜로 교수는 RNAi와 생식세포의 유전자 조절 기전을 연구하는 한편, 기초연구 성과를 치료제 개발로 연결하는 연구에도 참여하고 있다.
서울대병원 희귀질환센터는 유전체 검사를 포함한 정밀진단과 다학제 진료를 통해 진단이 어려운 희귀질환 환자를 지원하고 있으며, 최근에는 RNA·유전자 치료제 등 질환의 원인을 직접 표적하는 치료 기술 연구로 영역을 확대하고 있다.
채종희 서울대어린이병원장은 “희귀질환 분야는 정확한 진단과 함께 진단 이후 환자에게 제공할 수 있는 실질적인 치료법을 개발하는 것이 무엇보다 중요하다”며 “RNA 간섭 연구를 개척한 멜로 교수와의 이번 자문미팅을 계기로 환자 맞춤형 RNA·유전자 치료제 연구를 고도화하고, 글로벌 연구기관과의 협력을 더욱 확대해 나가겠다”고 말했다.
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