GC녹십자, 중증형 헌터증후군 치료제 희귀의약품 지정...‘상용화 임박’

[이데일리 유진희 기자] GC녹십자는 중증형 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제 ICV’(intracerebroventricular)가 식품의약품안전처 희귀의약품으로 지정됐다고 5일 밝혔다.

(사진=GC녹십자)

헌터라제 ICV는 머리에 삽입한 장치를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여함으로써 중추신경 증상을 개선하는 세계 유일한 방식의 치료제다. 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 전달된 약물은 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화해 준다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다. 세계 헌터증후군 환자 중 중추신경손상을 보이는 중증 환자 비율은 약 70%에 달하며 미충족 의료수요가 높다.

앞서 헌터라제 ICV는 앞서 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서도 희귀의약품으로 지정받은 바 있다. 2021년에는 세계 최초로 일본에서 헌터라제 ICV의 품목허가를 획득했다. 지난해 11월에는 러시아에서 세계 두 번째로 품목허가를 받았다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.