이엔셀, 독성 낮춘 AAV 유전자치료제 기술 특허 출원에 5%↑[특징주]

[이데일리 박정수 기자] 이엔셀(456070)이 강세를 보인다. 최근 근육 연관 유전질환을 치료하기 위한 아데노 바이러스(AAV) 기반 유전자치료제 핵심 플랫폼 기술을 특허 출원했다는 소식에 매수세가 몰리는 것으로 풀이된다.

24일 엠피닥터에 따르면 오전 9시 7분 현재 이엔셀은 전 거래일보다 5.66%(660원) 오른 1만 2330원에 거래되고 있다.

이날 이엔셀은 최근 근육 연관 유전질환을 치료하기 위한 AAV 기반 유전자치료제 핵심 플랫폼 기술을 특허 출원했다고 밝혔다. 해당 특허 기술은 ‘근육 특이적 발현을 위한 키메라 프로모터 및 이를 이용한 AAV 기반 유전자 발현시스템’이다.

이엔셀이 자체 개발한 ‘근육 특이 발현 조절 기술’은 기존 AAV 유전자치료제 한계를 극복할 수 있는 핵심 플랫폼 기술이다. 골격근과 심근을 동시에 타겟하면서도 간(liver), 생식기(testis) 등 비표적 장기에서는 발현을 억제, 독성 위험을 현저히 낮춰 AAV 기반 유전자치료제의 치명적 약점을 극복한 기술이다.

이번 플랫폼 기술은 근육세포 분화모델(in vitro)과 동물모델(in vivo)을 통해 검증이 진행됐다. 연구진은 AAV 벡터를 전신 투여한 후 골격근과 심근에서 높은 발현 효율을 확인했고 간 및 생식기 등 비표적 장기에서는 발현이 현저히 낮게 나타나는 결과를 확보했다.

이를 통해 이 플랫폼 기술이 생체내에서 더 안전할 수 있다는 것을 확인했다. 근육계 유전질환 유전자치료 플랫폼으로서 실질적 가능성을 확인하기 위해 지속적인 개발에 나선다는 계획이다. 특히 최근 글로벌 바이오기업 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 AAV 기반 유전자치료제를 투여한 환자들이 간 독성으로 사망하는 사고가 잇따르면서, AAV 유전자치료의 안전성 확보가 가장 큰 과제로 여겨지고 있다.

반면 이엔셀이 개발한 이번 플랫폼 기술은 독성 유발 우려가 높은 비표적 장기에서의 발현을 억제하는 동시에 치료가 필요한 근육 조직에서는 충분한 유전자 발현을 유도할 수 있다는 점에서 기존 AAV 기반 유전자치료제의 우려를 불식시킬 수 있는 기술로 평가할 수 있다.