시티 오브 호프는 미국에서 가장 우수한 암 치료 센터 중 하나로 알려진 기관으로 미국 국립 암 연구소에 의해 종합 암 센터로 지정된 병원이다. 마쿠치 박사 연구 그룹은 백혈병의 발생 기전, 억제 및 치료 등 다양한 메커니즘에 대해 수십 년간 연구를 지속해왔고, 관련 임상 시험도 다양하게 진행하고 있다. 특히 암 발생 관련 다양한 환자군에 대한 마이크로RNA(miRNA) 데이터베이스를 구축하고 있으며 새롭게 발굴한 miRNA에 대한 임상 시험도 준비 중이다. miRNA는 식물, 동물, 바이러스 등에서 발견되는 약 20개 내외의 뉴클레오타이드로 구성된 작은 비발현 RNA 분자다. RNA 발현 억제와 전사(DNA가 mRNA로 바뀌는 과정) 이후의 유전자 발현 조절 등의 기능을 한다고 알려져 있다.
이번 공동 연구는 마쿠치 박사 연구단에서 그 동안의 연구를 통해 축적된 miRNA 데이터베이스 중 하나를 선정해 비엘에서 독자 개발중인 엑소좀에 탑재하는 방식으로 이뤄진다.
비엘 관계자는 “마쿠치 박사는 백혈병·세포 및 유전자치료제·miRNA 분야의 세계적인 석학으로 보유 중인 특정 miRNA들은 이미 ‘네이처’와 ‘블러드’ 등의 논문에서 효과를 입증했다”며 “이번에 성사 된 양측의 공동연구 의미는 그 동안 비엘 자체 연구를 통해 기반을 닦은 줄기세포 엑소좀, 유전자 변형을 통한 약물성분 탑재 엑소좀의 연구 결과물의 가능성을 인정받은 것”이라고 강조했다. 이어 “향후 양측의 연구 협력을 통해 개발된 miRNA-엑소좀 치료제는 미국과 한국에서 동시에 임상시험을 진행하는 것을 목표로 하고 있다”고 덧붙였다.