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RPT, ADC 등 새 모달리티 기술 주목
신약 개발 경쟁이 치열해질수록 제약바이오 기업들은 플랫폼 기술에 집중하고 있다. 플랫폼 기술은 하나의 파이프라인에 제한되지 않고 여러 파이프라인에 적용이 가능하다. 하나의 플랫폼 기술을 바탕으로 무한한 파이프라인 확장이 이뤄지는 셈이다.
플랫폼 기술 보유 여부는 기술수출 측면에서도 유리하다. 먼저 플랫폼 기술은 그 자체로 기술수출 할 수 있는데 비독점적 기술수출이 가능하다는 점이다. 파이프라인의 경우 한 차례 기술수출하면 해당 물질에 대한 모든 권리를 계약 상대방이 가져간다.
반면 플랫폼 기술은 여러 상대와 기술수출 계약을 맺는 것이 가능하다. 이에 플랫폼 기술은 황금알을 낳는 기술이라고도 불린다. 경우에 따라서는 기술 도입하는 곳에서 개발하는 일부 파이프라인에만 해당 플랫폼 기술을 적용하는 것으로도 기술수출하는 경우도 있다.
최근 파이프라인과 플랫폼 기술을 한 번에 기술수출하는 패키지 방식의 계약까지 나오면서 거래 규모를 대폭 키울 수 있다는 점도 장점이다. 실제로 항체약물접합체(ADC)의 링커 관련 플랫폼 기술을 보유한 리가켐바이오(141080)는 지난 2024년 플랫폼 기술과 파이프라인을 함께 기술수출하는 패키지 딜을 통해 최대 7억달러(약 9435억원) 규모의 선급금을 확보했다.
플랫폼업계 관계자는 “국내 제약·바이오 기업들의 기술수출 규모가 매년 증가하고 있다"며 "이는 기존 파이프라인 중심의 기술수출에서 플랫폼 기술에 대한 이전까지 이뤄지면서 계약 규모가 커지고 있는 것으로 분석된다”고 말했다.
최근에는 방사성 의약품(RPT), 항체약물 접합체(ADC) 등 새로운 모달리티 관련 플랫폼 기술이 주목받고 있다. 그 중에서도 △셀비온(308430)의 랩 링커 △앱티스의 앱클릭 △알지노믹스(476830)의 리보핵산(RNA) 치환효소 플랫폼 기술 △오스코텍(039200)의 항내성 항암제 플랫폼 기술 등이 앞으로 더 많은 주목을 받을 것으로 예상된다.
먼저 셀비온의 랩 링커 플랫폼 기술은 리간드와 방사성 동위원소를 연결한다. 기존 방사성의약품에서 주로 사용된 링커는 아미드(Amide) 계열이지만, 셀비온은 티오우레아(Thiourea) 계열 링커를 적용해 루테튬-177(Lu-177) 기반 전립선 특이막 항원(PSMA) 타깃 치료제 포쿠보타이드(pocuvotide)를 개발하고 있다.
티오우레아 계열 링커는 아미드 계열 링커와 비교해 친수성이 높고 분자 구조다 짧다. 이에 정상 조직에서는 비특이적 결합을 줄이고 빠른 배설을 유도한다. 방사선 노출 및 부작용을 최소화하면서도 종양 내 표적 결합력은 유지해 안정성과 효율성을 동시에 개선한 셈이다. 이는 향후에도 여러 파이프라인에 적용이 가능하다.
또한 사용된 루테튬-177의 경우 짧은 조사 범위와 방출이 매우 안정적인 것으로 알려져 있다. 종양 조직에만 방사선 에너지를 전달하고 정상 조직 손상을 최소화하는 장점을 바탕으로 방사성 치료제의 표준 방사성 동위원소로 자리 잡았다.
앱티스의 앱클릭은 접합 기술로 항체에 약물을 정해진 위치에 균일하게 붙인다. 기존 ADC는 항체 표면의 여러 부위에 약물이 무작위로 붙어 제품마다 붙는 개수와 위치가 일정하지 않았다. 이에 품질 측면에서도 관리가 어려웠다. 실제로 ADC 개발의 실패 원인 중 하나가 비균일성일 정도로 일정한 접합 기술은 ADC에서 매우 중요하다.
앱클릭은 항체에 부착 포인트를 미리 만들어 약물과 항체의 접합 비율을 일정하게 만든다. 이에 균일한 항체-약물비율(DAR)을 확보한다. 이는 결국 치료제의 안전성 뿐 아니라 높은 품질을 보장한다. 제조나 품질관리 측면에서도 이점이 되기 때문에 상용화 단계로 갈수록 경쟁력이 높은 기술로 분석된다.
RNA 편집 및 항내성 항암제 기술도 눈길
알지노믹스는 독자적인 리보핵산(RNA) 치환효소 플랫폼 기술을 보유하고 있다. RNA 편집 방식에는 크게 베이스 에디팅과 트랜스-스플라이싱 리보자임이 있다. 베이스 에디팅은 염기서열을 하나하나 고치는 방식이며 트랜스-스플라이싱 리보자임은 염기서열을 통째로 바꾸는 방식이다. 알지노믹스는 리라이팅 방식의 기술을 보유하고 있다.
RNA 편집에 대한 빅파마들이 관심도 계속되고 있다. 베이스 에디팅 방식에서는 글락소스미스클라인(GSK)과 웨이브라이프사이언스와 로슈가 쉐이프와 일라이릴리가 프로큐알과 협력을 이어가고 있다. 트랜스-스플라이싱 리보자임 방식에서는 애시디언이 로슈와 계약을 맺었다. 알지노믹스는 일라이 일리와 협력하고 있다.
DNA 치료제의 경우 유전자를 변형시키면 다시 돌이킬 수 없다는 비가역성 특성이 있다. 하지만 알지노믹스는 DNA의 복사본인 RNA를 다룬다. DNA를 건드리지 않고 약효는 영구히 지속될 수 있도록 바이러스벡터를 이용한다.
오스코텍은 항내성 항암제 플랫폼 기술을 고도화하고 있다. 항암제 내성은 암 치료 실패의 주요 원인 중 하나로 많은 암 유형에서 발생한다. 특히 사망에 이른 환자의 약 90% 이상에서 항암제에 대한 내성이 관찰되고 있어 암세포의 제거를 넘어 내성 극복에 중점을 둔 새로운 치료 전략이 주요 과제로 부상하고 있다.
오스코텍의 항내성 항암제 기술은 암 세포 치료제 내성 근본 원인을 차단해 재발을 억제하고 기존 항암제의 지속성 한계를 해결해줄 것으로 기대된다. 좀 더 구체적으로 살펴보면, 오스코텍은 암 세포의 내성 획득 과정 중 초기 단계인 배수체 주기 진입을 차단해 근본적 내성 발현을 차단한다. 글로벌 제약사들도 내성 차단을 위한 연구를 이어가고 있지만 대부분 내성 발현 기전의 일부만을 커버하는 수준에 그쳐 있다.
오스코텍은 EP2/4 이중저해제인 ‘OCT-598’를 통해 항내성 항암제 기술을 검증하고 있다. OCT-598는 단독 투여 뿐 아니라 기존 치료제와 병용투여 시 종양 성장 억제와 장기적인 재발 억제 효과도 확인돼 향후 다양한 표준 치료제와의 병용을 통해 치료제 저항을 막는 효과가 기대된다.
