이 기사는 2026년09월02일 07시00분에 팜이데일리 프리미엄 콘텐츠로 선공개 되었습니다.
|
1일 제약·바이오 업계에 따르면 종근당은 최근 미국 안과질환 전문 제약사 키오라 파마슈티컬스와 KIO-301의 국내 안과 적응증에 대한 독점 라이선스 계약을 체결했다. 종근당은 국내 개발과 허가, 상업화를 담당한다.
계약에 따라 종근당은 키오라 파마슈티컬스에 선급금 100만달러를 지급한다. 향후 개발·허가·판매 목표를 달성하면 단계별 마일스톤 지급금도 지급한다. 국내 순매출이 발생하면 두 자릿수 로열티를 부담할 수도 있다.
KIO-301은 희귀 유전성 망막질환인 망막색소변성증을 우선 적응증으로 개발 중인 저분자 신약 후보물질이다. 망막색소변성증은 빛을 감지하는 막대세포와 원뿔세포 등 광수용체가 퇴행하면서 시야가 좁아지고 시력을 잃는 질환이다. 종근당은 국내 환자를 1만명 이상으로 추정하고 있다.
2상 결과 전 선제 도입 이유는
다만 KIO-301은 임상 1상을 마치고 현재 임상 2상을 진행 중인 초기 단계 후보물질이다. 아직 대조군을 둔 시험에서 유효성이 확인되지 않았고 임상 2상 결과도 나오지 않았다. 그럼에도 종근당은 치료 미충족 수요가 큰 데다, 특정 유전자 변이에 구애받지 않는 작용 방식, 적응증 확장 가능성에 주목해 조기 도입을 결정했다.
KIO-301은 퇴행한 광수용체를 재생하거나 원인 유전자를 교정하는 치료제가 아니다. 광수용체가 소실된 뒤에도 남아 있는 망막신경절세포에 들어가 빛에 반응하는 기능을 부여하는 ‘분자 광스위치’ 방식이다. 빛을 받으면 분자 구조가 변하면서 망막신경절세포의 이온통로 작용을 조절하고, 시각 신호가 뇌로 전달되도록 설계됐다.
특정 원인 유전자에 의존하지 않는다는 점도 특징이다. 망막색소변성증은 다양한 유전자 변이로 발생하기 때문에 현재 유전자치료를 적용할 수 있는 환자가 제한적이다. KIO-301은 원인 변이와 관계없이 남아 있는 망막신경절세포를 활용하는 방식이어서 보다 넓은 환자군에 적용하는 것을 목표로 한다.
계약상 종근당의 국내 개발권도 망막색소변성증에 한정되지 않는다. 양사는 적용 분야를 망막색소변성증을 비롯한 모든 안과질환으로 규정했다. 키오라는 광수용체 퇴행이라는 공통 병태를 근거로 맥락막결손과 스타가르트병 등 다른 유전성 망막질환으로 적응증을 확대할 가능성을 제시하고 있다.
망막색소변성증 개발에 성공할 경우 종근당이 별도의 라이선스 계약 없이 국내 후속 적응증 개발을 추진할 수 있는 권리 기반을 확보했다는 의미가 있다.
종근당은 앞서 라니비주맙 바이오시밀러 ‘루센비에스’를 개발해 안과사업 기반을 마련했다. 루센비에스는 습성 연령관련 황반변성과 당뇨병성 황반부종 등에 사용하는 유리 체내 주사제다. 기존 제품을 통해 축적한 망막질환 임상·허가 경험과 안과 영업망을 KIO-301 개발 및 상업화에 활용할 수 있을 것으로 보인다.
종근당 관계자는 “치료 미충족 수요가 높은 치료제를 조기에 확보하기 위해 현재 진행 중인 임상 데이터 등을 자체적으로 검증한 뒤 계약을 체결했다”고 말했다.
국내 개발 ‘운전대’…대체 CMO도 가능
미국 증권거래위원회(SEC)에 제출된 계약서를 보면 종근당이 ‘KIO-301’에 대해 확보한 권리는 일반적인 국내 판매권보다 넓다. 우선 종근당은 자체 비용으로 국내 임상개발과 식품의약품안전처 품목허가 신청을 진행한다. 또 국내에서 수행한 개발 활동을 통해 생성된 데이터는 종근당이 독점적으로 소유하고 종근당의 신규 지식재산권으로 분류된다. 반대로 키오라 파마슈티컬스는 종근당에 해외 임상 2·3상 결과와 비임상, 제조·품질관리(CMC) 등의 자료를 별도 로열티 없이 제공하고, 해당 자료를 국내 허가 신청에 인용할 수 있도록 지원한다.
생산에서도 자율성을 확보했다. 종근당은 키오라 파마슈티컬스가 지정한 위탁생산업체(CMO)로부터 KIO-301을 공급받을 수 있지만, 의무 사항은 아니다. 키오라 파마슈티컬스 측 공급망만 이용해야 하는 게 아니고, 별도의 CMO를 선정할 수 있다는 것이다. 종근당이 선정한 CMO를 통해 제품을 공급받으려 하면 키오라 파마슈티컬스는 해당 CMO의 적격성 평가·승인을 지원해야 한다.
또 양사가 구성하는 공동운영위원회(JSC)에서 합의하지 못한 사안은 경영진 협의를 거치되, 일정 기간 이상 의견이 일치하지 못하면 원칙적으로 종근당이 최종 결정 권한을 가진다. 국내 개발을 종근당이 주도할 수 있도록 한 비교적 유리한 구조다.
다만 종근당 측은 구체적인 국내 임상 일정과 품목허가, 생산 및 상업화 계획에 대해서는 아직 검토 단계라는 입장이다.
글로벌 3상은 계획 단계…2상 성패 관건
키오라 파마슈티컬스는 아시아 외 지역 권리를 보유한 프랑스 안과 전문 제약사 테아와 일본·중국 등 아시아 일부 지역 파트너인 센주제약, 한국 종근당이 협력해 KIO-301의 글로벌 임상 3상을 추진할 것으로 기대하고 있다. 계약서에도 종근당이 요청할 경우 키오라 파마슈티컬스가 다른 글로벌 파트너들과 협의해 한국 시험기관을 임상 3상에 포함하도록 상업적으로 합리적인 노력을 기울인다는 내용도 담겼다.
다만 글로벌 3상 개시와 한국 참여는 아직 확정되지 않았다. 일본 센주제약 역시 정식 개발·상업화 권리가 아닌, 현재 진행 중인 임상 2상 결과 발표 이후 일정 기간 독점 라이선스 계약을 체결할 수 있는 옵션을 보유했다.
임상적 근거 역시 초기 단계다. 올해 국제학술지 ‘네이처 메디신’(Nature Medicine)에 게재된 임상 1상은 말기 망막색소변성증 환자 6명의 12개 안구를 대상으로 진행됐다. 중대한 이상반응이나 용량제한독성은 나타나지 않았고, 일부 환자에게서 빛 인지와 시각 관련 기능 변화가 관찰됐다.
그러나 이들 신호는 환자별 편차가 컸고 투여 후 초기 시점에 상대적으로 두드러졌다가 이후 약해지는 경향을 보였다. 비교군이 없는 공개·단일군 시험이고 환자 수도 6명에 불과해 치료 효능이나 효과 지속성을 판단할 수 없다는 한계가 있다.
키오라 파마슈티컬스는 현재 호주에서 말기 망막색소변성증 환자 36명을 대상으로 무작위·이중눈가림·대조 방식의 임상 2상을 진행하고 있다. 내년 1분기까지 마지막 목표 환자의 등록을 마치고, 같은 해 3분기 톱라인 결과를 발표한다는 계획이다.
한 업계 관계자는 “임상 2상은 대조군을 상대로 유효성 가능성을 처음 본격적으로 평가받는 시험인 만큼 향후 국내 개발과 글로벌 3상 추진 여부를 가를 분기점이 될 것”이라고 말했다.
