알지노믹스 ‘RZ-001’ 유럽 희귀의약품 지정 권고

알지노믹스 로고 (사진=알지노믹스)

[이데일리 김새미 기자] 알지노믹스(476830)의 RNA 기반 항암 유전자치료제 ‘RZ-001’(taspitimagene advec)이 유럽 희귀의약품 지정을 위한 위원회 심사를 통과했다.

알지노믹스는 유럽의약품청(EMA) 산하 희귀의약품위원회(COMP)가 RZ-001에 대해 신경교종(glioma) 치료를 위한 희귀의약품 지정을 권고하는 긍정 의견을 채택했다고 28일 밝혔다.

COMP의 긍정 의견은 희귀의약품 지정 절차의 일부로, 향후 유럽연합 집행위원회(EC)의 최종 결정 절차를 거치게 된다.

회사에 따르면 COMP는 RZ-001이 유럽 희귀의약품 지정 요건을 충족한다고 판단했다. 특히 해당 질환에 기존 허가 치료제가 있는 상황에서 희귀의약품으로 지정받기 위해 요구되는 ‘상당한 혜택’(significant benefit) 요건과 관련해 RZ-001의 초기 임상자료 등을 검토했다.

알지노믹스는 COMP가 재발성 교모세포종(GBM) 환자에서 관찰된 임상 반응 등을 근거로 RZ-001의 치료 가능성을 인정했다고 전했다. 기존 치료제와 비교해 관찰된 반응 등을 토대로 임상적으로 의미 있는 이점이 있을 가능성을 희귀의약품 지정 단계에서 인정받았다는 설명이다.

교모세포종은 신경교종 중 악성도가 높은 뇌종양이다. RZ-001은 hTERT 양성 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 한국과 미국에서 임상 1/2a상을 진행 중이다. 현재까지 임상시험에서 10명, 미국 식품의약국(FDA)의 확대접근 프로그램(EAP)을 통해 3명에게 투여됐다.

RZ-001은 알지노믹스의 RNA 치환효소(RNA trans-splicing ribozyme) 기술을 적용한 아데노바이러스 5형 기반 유전자치료제다. 암세포에서 발현되는 인간 텔로머레이스 역전사효소(hTERT)의 메신저리보핵산(mRNA)을 표적으로 하는 RNA 치환효소와 단순포진바이러스 유래 티미딘키나아제(HSV-TK) 유전자를 탑재했다.

RZ-001이 최종적으로 유럽 희귀의약품으로 지정되면 개발 과정에서 EMA의 프로토콜 지원(protocol assistance)을 받고 규제 절차상 일부 수수료 감면 등의 혜택을 받을 수 있다. 향후 품목허가를 획득하고 관련 요건을 충족하면 EU에서 해당 희귀 적응증에 대해 최대 10년간 시장독점권을 받을 수 있다.

COMP는 향후 임상개발 과정에서 EMA의 프로토콜 지원을 활용해 임상시험 설계와 품질·비임상·임상 개발, 기존 치료법 대비 상당한 혜택을 입증하기 위한 데이터 등에 대해 사전 협의할 것을 권고했다.

이성욱 알지노믹스 대표는 “올해 5월 FDA로부터 간세포암(HCC)을 대상으로 재생의학첨단치료제(RMAT) 지정을 받은 데 이어 RZ-001의 임상적 가능성을 규제기관으로부터 평가받았다”며 “향후 적응증 확대와 사업개발을 추진하겠다”고 말했다.