‘PT320’은 펩트론의 독자적 지속형 약물 전달 기술인 ‘스마트 데포(SmartDepot)’ 기술이 적용된 서방형 ‘엑세나타이드’ 물질이다. 엑세나타이드는 알츠하이머병 동물 모델에서 인지장애 개선 효능이 있음이 이미 확인됐으며, 이를 지속적으로 전달할 수 있는 지속형 제제인 PT320은 특히 뇌 혈관 장벽(BBB, Blood Brain Barrier) 투과율이 높아 알츠하이머병 치료에도 효과적인 약물이 될 것으로 기대된다.
알츠하이머병은 전 세계적으로 약 5000만명의 환자가 있으며, 관련 시장은 약 182억 달러 규모로 파킨슨병 시장의 4배 규모이다. 또한 미국 연방질병통제센터(CDC)에 따르면 알츠하이머병으로 인한 간병 등의 사회적 비용은 약 2440억 달러로 추정되며 2050년이면 1조 1000억 달러에 이를 것으로 전망된다. 더욱이 알츠하이머병 유래 사망자도 꾸준히 증가하고 있어 혁신 치료제 개발이 시급한 상황이다. 지난 2018년 미국 지역에서의 알츠하이머병으로 인한 사망자 수는 12만2019명으로 사망 원인 중에서는 6번째로 조사됐다.
최근 알츠하이머병의 주요 원인으로 추정되는 ‘베타 아밀로이드(β-amyloid)’를 타깃으로 삼는 항체 의약품의 임상3상이 식품의약국(FDA) 승인에 실패한 것도, 새로운 치료제 개발을 서둘러야 하는 이유다.
펩트론은 이번 협약을 계기로 알츠하이머병에 대한 PT320의 효능이 증명되면 하버드대의 인적·물적 자원을 활용해 비임상 및 임상 개발에 나설 계획이며, 이를 통해 PT320의 적응증을 확대하고 새로운 시장을 개척해 나간다는 전략이다.