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‘CRISPR 2.0’ 학회는 차세대 크리스퍼 플랫폼 및 치료제 개발을 목표로 세계 크리스퍼 관련 연구를 진행하는 대학 및 기업 연구자들과, 해당 기술에 관심있는 빅파마들을 대상으로 미국 보스톤에서 개최되는 연례행사다. 이 이사의 첫 번째 발표는 차세대 유전자 가위 Sniper2L와 개발법인 스나이퍼-스크린에 관련된 내용이었다.
2012년 Streptococcus pyogenes 라는 박테리아 종에서 발견된 크리스퍼 유전자 가위(spCas9)가 발표된 이후 다양한 종류의 유전자 가위가 발표됐지만 아직까지 가장 널리 쓰이면서 높은 효능을 보이는 유전자가위는 2012년에 발표된 spCas9 유전자 가위다. 다만 spCas9은 높은 효능을 보임에도 비표적 서열까지 교정되는 오프-타깃 효과를 보여왔다. 이를 개선하기 위한 차세대 유전자 가위 개발에 대한 연구가 다양한 연구그룹에서 진행되고 있다.
다양하게 개발된 현존 차세대 유전자 가위들은 정확도가 늘어난 만큼 효능이 떨어지는 한계를 보여 왔는데 툴젠은 이러한 한계를 극복해 효능은 유지하면서 정확도만 높인 차세대 유전자 가위인 Sniper2L과 개발법인 스나이퍼-스크린을 개발하는 데 성공해 관련 연구성과를 특허화했다. 관련 내용은 지난 3월 Nature Chemical Biology지에 관련 연구성과를 발표한 바 있다.
두 번째 패널 토론에서는 차세대 유전자가위 off-target effect 예측법에 대한 대담을 진행했다. 유전자 가위 치료제는 표적 서열(on-target) 이외에 비표적 서열(off-target)에도 교정이 될 수 있는 부작용이 존재하기 때문에 유전자 가위 치료제를 개발하여 각국 규제 기관의 허가를 받기 위해서는 유전체 내 비표적 서열(Genome-wide off-target)들의 교정 정도를 측정하여 제출해야 한다. 툴젠은 차세대 비표적 서열 예측방법인 Extru-seq과 TAPE-seq등의 연구성과를 지난 1월 Genome biology지와 Nature Communications지에 발표한 바 있다.
이 이사는 “이번 미국 식품의약국(FDA)이 ‘엑사셀’을 승인함에 따라 유전자 가위 원천기술에 대한 뜨거운 관심을 느낄 수 있었다”며 “크리스퍼 치료제에 대한 효능과 오프-타깃 예측법이 화두가 되고 있는 상황에서 최신 기술을 발표해 크리스퍼 선두 그룹으로서의 툴젠의 글로벌 입지를 보다 확실히 할 수 있었다”고 말했다.
이병화 툴젠 대표이사는 “현재 크리스퍼 원천특허를 확보하기 위한 미국 저촉심사 1단계(Motion Phase) 에서 툴젠이 승리한 상황이며, 이후 2단계(Priority phase)도 반드시 승리 할 수 있도록 더욱 박차를 다하겠다”고 했다.
