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당뇨성 망막부종은 당뇨환자의 망막 혈관 약화로 혈액이 누수돼 출혈과 부종이 발생하며 결국 실명까지 이르는 질환이다. 65세 이상 노인층이 실명하는 대표적 질환이다.
이 질환의 치료제 시장은 매년 9%의 높은 성장률을 보이지만, 기존 치료제는 심혈관질환 발생 위험이 있고 1회 투여비용도 150만원으로 비싼 편이어서 신규 의약품 개발의 필요성이 제기돼왔다.
연구팀은 이번에 특정 ‘줄기세포 인자’(Stem cell factor)가 혈관벽을 약화시켜 혈액을 누수시키는 새로운 물질임을 규명했다. 이어 동물실험을 통해 해당 줄기세포 인자를 억제하면 당뇨에 의한 망막부종을 치료가 가능한 것을 확인했다.
연구팀은 이러한 기초 연구결과를 바탕으로 기존 의약품 중에서 줄기세포인자 억제물질의 탐색에 나서 최근 특허가 만료된 한 항암제가 그 역할을 할 수 있는 것을 찾아냈다. 기존 의약품에서 알려지지 않은 기능을 찾아 새로운 질환에 적용하는 약물 용도변경으로 당뇨성 망막부종의 우수한 예방과 치료 효능을 확인한 것이다.
연구팀은 이러한 기술을 YD생명과학에 정책기술료 15억원과 매출에 따른 경상기술료를 받는 조건으로 이전했다.
서 교수는 “이번 연구는 약물 용도변경연구의 예로서 신약후보물질에 대한 안전성이 검증돼 유효성만 확인되면 신약개발에 소요되는 비용과 기간을 단축시킬 수 있어 성공가능성이 높을 것이다”고 평가했다.
이번 연구는 미래부의 지원을 받았다.