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본 임상시험에서는 임상적으로 확진됐거나 유력한 MSA로 진단자를 대상으로 무작위배정, 이중검, 위약 대조, 평행군 비교로 총 167명의 환자를 모집할 계획이다. 임상 실시기관은 한국 차의과대학 분당차병원이다.
본 임상시험은 조기종료한 임상시험 계획을 보완하고 개선된 임상을 위한 새로운 임상시험계획 승인 신청의 건이다. 기존 진행했던 MSA 임상은 차병원의 연구윤리심의위원회(IRB)에 의해 환자등록이 일시 중단됐었다. 투여 환자 중 일부에서 이상사례가 나타났기 때문이다.
이상사례는 즉각적인 치료를 통해 해소됐지만, KM-819물질에 의한 직접적인 이상반응 여부는 확인되지 않았다고 언급했다.다만 장기간 약물투여가 중단된 기간동안 환자들의 상태 변화가 있었고, 이에 대한 일관된 통계분석법 확립의 어려움으로 자진철회하고 신규 제출을 준비했다.
이번 임상은 KM-819의 글로벌 CMO인 닥터 발로우(Dr. Barlow) 박사, 차의과대학 분당차병원 신경과 이종식 교수, 그리고 KM-819의 발명자인 김은희 박사의 주도로 새로운 팀이 준비한 임상시험 계획이다.
회사 측은 식약처 권고사항을 수용해 이번에 재개하는 임상시험에서는 기존 임상에서 유발된 이상사례에 대한 철저한 모니터링 프로토콜을 확립했고, HAC(Hepatology Assessment Committee) 구성으로 약물유발 안전성에 대한 독립적인 심의를 강화해 실시한다. 더불어 추가적인 예방대책 등을 반영하고, 일부 환자 선별 기준을 변경했다.
또한 카이노스메드는 임상시험 실시기관을 미국으로 확장해 다국가 임상시험으로 추진할 수 있도록 할 계획이다. 이를 통해 글로벌 시장을 겨냥한 희귀의약품 지정 및 빠른 시장 진입 전략을 후속으로 적용한다는 방침이다.
KM-819는 도파민 세포사멸을 유도하는 FAF1의 작용을 억제함으로써 도파민 생성 뉴런을 보호하는 새로운 약리작용 방식을 채택하고 있다. 회사 측은 기존 조기종료한 임상시험에서 치료 효과에 대한 유의미한 데이터를 확인하여 이번 임상시험이 KM-819의 임상적 효과를 검증할 수 있는 중요한 기회가 될 것이라고 기대하고 있다.
MSA는 자율신경 이상과 함께 파킨슨증 또는 소뇌성 운동실조를 특징으로 하는 빠르게 진행하는 치명적인 신경퇴행성 질환이다. 해당 질환은 진행 속도가 빠르며, 임상 증상 발현 후 평균 생존 기간은 약 8년으로 파킨슨병보다 빠르게 진행된다.
카이노스메드 관계자는 “기존 진행했던 임상의 중단으로 치료제가 전무하고 병의 진행속도가 빨라 MSA 환자들의 임상 재개 요청이 지속됐다”며 “차질 없는 임상시험 진행을 위해 보다 안전성을 강화했으며 투자유치를 성공적으로 마쳐 파킨슨병 美 임상 2상 part2도 진행할 계획”이라고 전했다.
