허정임 ABC 사업단장 “인공아체세포 기반 ‘위대한 신약’ 탄생할 것”

[이데일리 김새미 기자] “도마뱀은 꼬리가 잘리면 바로 재생되는데 인간은 왜 안 될까? 이런 개념(concept)에서 위대한 신약이 탄생할 수도 있다고 생각했다.”

허정임 인공아체세포(ABC) 사업단 단장은 26일 서울 서초구 가톨릭대학교 성의회관에서 이데일리와 만나 인터뷰를 진행했다. (사진=이데일리 김새미 기자)

허정임 인공아체세포 기반 재생치료 기술개발 사업단(이하 ABC 사업단) 단장은 26일 서울 서초구 가톨릭대학교 성의회관에서 이데일리와 만나 이 같은 포부를 밝혔다.

ABC 사업단의 전체적인 기획을 총괄한 김장환 생명연 책임연구원(박사)은 “플라나리아는 300조각이 돼도 개체가 만들어질 정도로 재생능력이 뛰어난데 포유류에서는 발가락 끝에서 제한적으로 재생능력이 발현된다”며 “자연계에선 (인간 등 포유류의) 아체세포가 존재하지 않는 것 같은데 인위적으로 이를 유도해볼 수 있겠다는 단서를 구했다”고 말했다. 이어 “이걸 통해 기존에 잘 되지 않았던 치료를 새로운 방식으로 해결할 수 있겠다고 생각해 아이디어를 제안했다”고 했다.

허 단장은 “과학의 역사에서 하등한 동물이나 별 것 아닌 것으로 지나쳐왔던 것들에서 위대한 발견이 많이 나왔다”며 “예를 들면 곰팡이에서 페니실린이라는 약이 나왔고, 지난해 12월에 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 크리스퍼 신약의 크리스퍼 역시 박테리아에서 기전이 시작된 것”이라고 분석했다. 이어 “우리는 도마뱀 꼬리에서 출발해 위대한 신약을 탄생시키려 한다”고 강조했다.

◇국내 재생치료 중심 축 ‘세포→유전자’ 바뀔까?

한국은 20여 년간 재생치료에 도전을 꾸준히 해온 국가였다. 그 중 한 방법이 줄기세포치료제를 개발해 세포를 재생시키겠다는 것이었다. 그러나 아직 세포치료제는 고가의 치료제인 만큼, 환자 접근성이 떨어진다는 문제가 있다. 예를 들어 최근 각광받고 있는 유도만능줄기세포(iPSC) 치료제를 생산하는 데에는 약 10억원이 드는 것으로 알려져 있다. 또한 iPSC의 경우 종양이나 기형종 위험이 크다는 한계도 있다.

허 단장은 ABC 기반 재생치료가 기존 재생치료제 대비 종양 발생률이 낮으면서 치료 비용을 낮춰 국민의 부담을 덜 수 있다고 보고 있다. 세계 최초의 ABC 기반 재생치료 원천기술 연구를 신규 추진하기 위해 설립된 게 바로 ABC 사업단이다.

ABC 사업단은 2022년 7월 과학기술정보통신부의 혁신도전 프로젝트로 선정되면서 닻을 올렸다. 과기부가 추진하는 혁신도전 프로젝트는 실패 가능성은 크더라도 성공한다면 혁신적인 파급력이 있는 기술 개발을 지원하는 사업이다. ABC 사업단은 지난해 국회에서 예산 420여 억원을 승인 받았다.

김 박사는 “바이오 분야에선 혁신도전 프로젝트에 도전하는 아이템이 거의 없었다”며 “이번에 해당 프로젝트로 예산 확보까지 완료한 게 우리가 처음”이라고 귀띔했다. 이어 “혁신도전 프로젝트는 세상을 바꾼 압도적 기술들을 탄생시킨 미국 국방부 산하 방위연구고등계획국(DARPA) 연구를 벤치마킹하면서 생겼다”고 부연했다.

ABC 사업단은 지난 25일 대전 대덕구생명연 본관동 대회의장에서 ABC 기반 재생치료 기술개발사업 착수 보고회를 개최했다. (사진=인공아체세포 사업단)

최근 ABC 사업단은 착수 보고회를 성황리에 마쳤다. 지난 25일 대전 생명연 본관동 대회의장에서 열린 해당 착수 보고회에는 생명연 연구원들뿐 아니라 보건복지부, 과기부 등 각 정부 부처 관계자들도 끝까지 자리를 지켰다는 후문이다.

이처럼 ABC 사업단이 바이오 분야에서 드물게 혁신도전 프로젝트에 선정되고, 정부에서도 큰 관심을 기울이는 이유가 뭘까? 이에 대해 이에 대해 김 박사는 “우리의 아이디어가 엉뚱하니까 그런 것 같다”며 “‘아체세포라는 하등동물의 재생에 필수적인 세포가 왜 포유류에는 명확히 나타나지 않을까?’라는 근본적인 질문에서 시작된 게 우리 사업”이라고 답했다.

ABC 사업단을 통해 한국 재생치료의 물갈이가 시작될 것이라는 기대감도 한몫 한 것으로 분석된다. 그간 세포치료제에 집중됐던 재생치료의 중심 축이 아체세포 유도 인자, 즉 유전자로 바뀔 수도 있다는 얘기다. 허 단장은 “이번 착수보고회의 키워드로 ‘혁신도전 프로젝트의 도전과 혁신’으로 뽑으면서 차세대 재생치료의 물줄기를 바꿀 수 있겠다고 생각했다”고 언급했다.

◇2029년까지 ABC 기반 신약 임상 승인이 목표

ABC 사업단은 2029년까지 인공아체세포 신약 임상시험계획(IND)을 제출, 승인받는 것을 목표로 하고 있다. ABC 유도인자를 발굴하는 등 초기 연구에서 개발까지 진행하기에 6년이란 기간은 상당히 빠듯한 편이다. 시간을 아끼기 위해 사업단은 투트랙 방식을 택했다. 기존에 효능이 확인된 후보물질의 비임상을 진행하면서 메신저리보핵산(mRNA) 등 플랫폼을 동시에 개발하고 ABC 유도 인자가 확인되면 이를 파이프라인으로 진입시켜 개발하는 전략이다.

허 단장은 “하나의 신약을 개발하는데 보통 10~15년이 소요되는데 6년이라는 시간은 기존의 신약개발 타임라인의 절반 정도”라며 “6년 안에 임상 진입이 과제의 목표로 제시돼 있는 것에 맞춰 기존에 재생에 효력을 보이는 기초데이터를 바탕으로 플랫폼을 정립하며 임상시험을 준비하면서 동시에 ABC 유도인자가 발굴, 정립되면 기존 플랫폼을 활용해 같은 개발 단계를 밟을 것”이라고 다짐했다.

허정임 인공아체세포(ABC) 사업단 단장(가운데)과 김장환 생명연 책임연구원(오른쪽), 오일환 가톨릭대학교 의과대학 교수 겸 리젠이노팜 대표(왼쪽)가 26일 서울 서초구 가톨릭대학교 성의회관에서 이데일리와 만나 인터뷰를 진행했다. 김 책임연구원과 오 교수는 ABC 사업단의 5개 연구팀 중 2개 연구팀을 이끌고 있기도 하다. (사진=이데일리 김새미 기자)

ABC 사업단은 세상에 없었던 혁신적인 개념을 증명하는 데서 그치지 않고 실용화하는 단계까지 바라보고 있다. 이는 학계뿐 아니라 산업계 경험이 풍부한 허 단장을 사업단장으로 선임한 데에서도 드러난다. 김 박사는 “학계 연구에서 출발해 임상이라는 개발 단계까지 가는 것은 상당히 어려운 부분”이라며 “산업계에서 신약개발의 전 과정을 경험한 허 단장이 이 사업단에 적임자”라고 봤다.

허 단장은 허단장은 미국국립암연구소(NCI/NIH)에서 박사후 연구원을 한 후 안전성평가연구소(KIT)를 시작으로 코아스(071950)템, 메드팩토(235980), 퓨쳐메디신 등 다양한 바이오기업에서 신약개발 연구개발을 이끄는 연구개발본부장(CSO)을 역임한 인물이다.

허 단장은 “오랫동안 산업계에 있다가 기초연구를 하고 있는 연구원들과 마주치니 사고방식이나 프로젝트 진행 방식이 완전히 다르다는 것을 느끼고 있다”고 고백했다. 그는 “연구원들은 빅 페이퍼를 쓰는 것이 최고의 기쁨이고 여기에 목숨을 건다”며 “우리는 연구 결과물이 페이퍼에 갇혀 있는 것보다는 세상 밖으로 튀어나와서 실제로 많은 사람들이 그 혜택을 공유할 수 있는 것을 만들고 싶다”고 전했다.