유재현 큐라클 대표 "2a상 결과만으로도 4.3조 시장 차지"

[이데일리 김지완 기자] ①“큐라클 CU06이 임상 2a상에서 5.8글자 교정시력 상승 결과는 놀랍다”. -E치료제 관계자.

②“망막은 한번 두꺼워지면 시력개선이 어렵다”. -L치료제 임상관계자.

③“당뇨병성 황반부종 치료제 목표는 투약 환자 60% 이상에서 시력을 유지하는 것이다. CU06이 임상에서 시력유지가 아닌 시력개선 효능이 확인됐다는 사실이 믿기지 않는다”.-N사 관계자.

유재현 큐라클 대표가 지난 5일 서울 여의도 NH금융센터에서 기자간담회를 열고 당뇨병성 황반부종 치료제 CU06의 미국 FDA 임상 2a상 결과를 발표 중이다. (사진=김지완 기자)

큐라클(365270)의 당뇨병성 황반부종 치료제 ‘CU06’ 임상 2a상 임상결과 발표 직후 나온 업계 반응이다.

6일 큐라클의 CU06 임상 2a상에 따르면, 시력 0.5 미만의 CU06 300㎎ 투여군은 투약 전과 비교해 시력검사표에서 평균 5.8글자를 더 볼 수 있게 됐다. 투약기간 중 망막도 두꺼워지지 않았다.

큐라클은 미국에서 당뇨병성 환반부종 환자 67명을 대상으로 CU06 임상 2a상을 실시했다. 1차 평가지표는 황반중심두께(CST) 변화이고, 2차 평가지표는 최대교정시력(BCVA)이다.

◇ 3개월만에 알약으로 안구 주사제와 비슷한 효과

시력 0.5 미만 환자에서 최대교정시력 5.8글자 개선 자체가 경이로운 결과로 받아들여진다.

유재현 큐라클 대표는 “베링거인겔하임 비포리아를 3개월 간 투약한 환자들의 경우 겨우 0.4글자 개선됐다”면서 “1년 동안 레이저 치료를 해도 0.2~1.2글자 개선에 그친다”고 비교했다. 이어 “레이저광응고술는 레이저로 눈 망막을 조사(지지는 것)해 망막 일부분을 열에 의해 응고시키는 치료법”이라며 “이 과정에서 응고된 망막 세포는 죽거나 손상돼 기능을 상실한다”고 목소리를 높였다.

BCVA에서 70글자를 볼 수 있으면 시력 0.5이고 85글자를 읽으면 시력 1.0으로 판정한다. 95글자를 볼 수 있으면 시력이 2.0이란 얘기다. 최대교정시력(BCVA) 검사는 안경이나 콘택트렌즈 등을 착용하고 볼 수 있는 가장 높은 시력을 의미한다. 최대교정시력 검사에 사용하는 ETDRS 차트 각 줄엔 5개 글자가 있다. 즉, 이전보다 5.8글자를 더 읽게 됐단 의미는 0.1가량 시력이 개선됐단 의미다.

(제공=큐라클)

유대표는 최대교정시력 5.8글자 개선은 글로벌 블록버스터 치료제와 비교해서도 손색이 없단 점을 강조했다.

그는 “매년 20조원씩 매출을 올리는 아일리아의 경우 6.8~13.1글자가 개선된다”며 “이를 위해선 1년에 안구에 7회에서 최대 12.2회까지 주사를 찔러 넣어야 한다”고 설명했다. 이어 “안구에 이 정도 횟수로 주사제를 찔러넣기가 쉽지 않다. 아일리아의 1년 실사용 데이터 평균은 3.3~5.8회 수준이고 시력 개선은 5~5.4글자 수준”이라며 “CU06은 주사제가 아닌 알약으로 투약 편의성은 비교불가고, 3개월 투약으로 5.8글자가 개선됐다”고 강조했다.

◇ 투약 용량 늘리고 치료 기간 연장하면 효능 증가 기대

이번 결과는 CU06 2b상 최대교정시력 값이 수직상승할 가능성을 내포하고 있다.

유 대표는 “2a상에서 눈여겨 볼 점은 선형적인 결과가 나왔다는 것”이라며 “투약량이 많으면 많을수록, 투약기간이 길면 길수록 시력개선 효과가 뚜렸했다”고 강조했다.

이번 임상은 100㎎, 200㎎, 300㎎ 등 투약군을 3그룹으로 나눠 12주간 하루 한번 경구 투여하는 방식으로 진행됐다. 100㎎ 투약군의 최대교정시력 개선은 1.6글자(4주차)→ 2.4글자(8주차) → 4.3글자(12주차)로 나타났다. 같은 기간, 200㎎ 투약군에선 2.7→4.7→5.4글자로 점점 최대교정시력이 개선됐고, 300㎎ 투약군에선 4.5→5.2→5.8글자 순으로 시력이 나아졌다.

(제공=큐라클)

그는 “CU06 2b상 임상에서 투약 용량을 증가시키고, 치료기간을 늘리면 치료효과는 더 드라마틱하게 나올 것”이라고 내다봤다.

CU06은 임상 1상에서 1200㎎까지 이상반응이 나타나지 않았다. 아울러 CU06 투약기간 역시 주사제처럼 52주(1년)까지 대폭 연장할 수 있다. 즉, CU06 임상 2b상에선 최대 투약 용량을 300㎎보다 대폭 늘리고, 투약기간을 주사제와 마찬가지로 52주로 설정한다면 2a상의 놀라운 결과를 넘어 혁신적인 치료효과가 나타날 수 있단 의미다.

루센티스 임상 3상은 57~65글자, 아일리아 임상 3상은 58~61글자 사이의 환자를 대상으로 했다. 반면, CU06 임상 2a상 환자는 평균 시력이 0.5 내외로 시력검사표에서 평균 70글자를 볼 수 있는 환자였다.

유 대표는 “임상자 시력이 나쁠수록 개선도가 크게 나타날 수 있다”며 “CU06이 2b상 임상에서 시력 낮은 환자를 대상으로 임상자를 한정한다면 최대교정시력 개선 값이 나올 것”이라고 판단했다.

◇ 2a상 결과 그대로만 나와도 4.3조 시장 차지

CU06 임상 2a상 결과를 놓고 보면 안질환 주사제 대체재로써 잠재력을 입증했다.

유 대표는 “당뇨병성 황반부종의 주사제 시장 규모가 13조원가량 된다”며 “CU06 임상 2b상 임상 결과가 2a상과 동일한 5.8글자 개선으로 나온다면 전체 시장의 33%인 4조3000억원 가량을 차지하게 된다”고 내다봤다.

경증 당뇨병성 황반부종 환자들은 주사제 대신 경구제를 택할 가능성이 높다는 계산에서다.

그는 “만약 CU06 투약량 증가와 치료기간 연장에 따라 최대교정시력이 7~9글자 개선하면 주사제 시장에 있던 상당 수가 CU06으로 전환할 것”이라며 “만약 8글자 이상 개선되면 이 시장은 CU06으로 완전 대체된다”고 효능별 매출 시나리오를 예상했다.

이번 결과로 CU06의 임상, 추가 기술수출 등의 행보는 더욱 빨라질 전망이다.

유 대표는 “CU06 2b상은 최적의 임상디자인을 도출해 연내 임상을 개시할 예정”이라며 “아울러 CU06의 아시아판권이 아직 남아있다. 현재 수많은 해외 제약사와 기술수출 가격과 조건에 대해 논의 중이다. 결과를 기대해달라”고 말했다.