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유전자 가위 기술은 기존의 의학적 방법으로 치료가 어려운 여러 난치성 질환에 대해 문제가 되는 유전자를 제거 편집하거나 정상 유전자를 삽입해 근본적으로 병을 치료하는 기술이다. 1세대 징크 핑거 뉴클레이즈(ZEN), 2세대 탈렌(TALEN)을 거쳐 3세대 크리스퍼(CRISPR-Cas9)로 발전해 왔다.
3세대 크리스퍼 유전자 가위의 경우 원하는 유전자를 특정해 교정할 수 있다는 점에서 이전 기술과 비교가 안 될 만큼 획기적이라는 평가를 받는다. 최근에는 이 3세대 크리스퍼 유전자 가위의 효율을 더욱 높이기 위한 다양한 연구들이 진행 중이다.
마크로젠이 도입한 기술은 서울대병원 세포치료실용화센터 이은주 김효수 교수팀이 개발한 것으로 3세대 유전자 가위 기술을 보다 효율적으로 개선했다. 또 약물을 이용해 유전자를 교정할 조직과 시기를 선택할 수 있게 고안해 원하는 시점에 특정 조직이나 세포에서만 유전자 교정이 이뤄지도록 유도할 수 있다.
마크로젠은 이 기술을 전임상 모델 동물 제작 서비스에 적용해 복잡하고 다양한 고객의 요구사항을 충족하는 맞춤형 마우스를 공급하는데 우선 활용하고, 이를 통해 기술의 신뢰성을 확보해 질환 및 항암 표적 치료제 기능 분석 서비스, 유전자 치료제 연구개발 등 신약 개발과 정밀의학 분야로 적용범위를 확대한다는 계획이다.
서정선 마크로젠 회장은 “서울대병원의 유전자 가위 기술은 맞춤형 모델동물을 손쉽게 제작하는 것은 물론 질병의 원인이 되는 결함 유전자를 교정하는 유전자 치료에도 유용한 기술”이라며 “앞으로 유전자 치료제 연구 및 생산 등으로 활용 분야를 넓혀 질병치료 및 신약개발에 기여할 수 있도록 할 것”이라고 말했다.