이번 미팅에는 미국 노스웨스턴대학교 의과대학의 존 케슬러(John Kessler) 교수, 김선영 헬릭스미스 대표이사, 윌리엄 슈미트(William Schmidt) 박사가 공동저자로 참여했다. 케슬러 교수가 세계 최초로 통증에 대한 임상 3상을 실시하는 유전자치료제 엔젠시스(VM202)에 대해 대표 발표했다.
뉴욕과학아카데미는 1817년 설립돼 과학 및 기술 분야 혁신을 알리는 유서 깊은 학술모임이다. 이번에 진행된 통증 미팅에는 신경과학 특히 신경생물학, 약리학, 생리학, 유전학·유전체학, 마취학, 심리학 등 다양한 분야에 종사하는 과학, 임상, 산업계 연구원들이 모여 통증 분야에서 최근에 이루어진 과학기술적 진전 및 임상 적용 현황 등을 논의했다.
케슬러 교수는 엔젠시스(VM202)의 작동 원리를 상세히 밝히고, 당뇨병성 신경병증(DPN)을 대상으로 실시한 임상 결과를 종합적으로 요약해 발표했다. 케슬러 교수는 엔젠시스(VM202)가 뛰어난 안전성과 유효성을 보인 점과, 가바펜틴 계열 약물을 사용하지 않는 환자들에서는 통증 감소 약효가 더욱 뛰어나다는 점이 일관성 있게 관찰된 것을 강조했다.
특히 엔젠시스(VM202) 주사 후에 약물이 체내에서 모두 없어지고 HGF 발현이 부재한 상태에서도 통증 감소 효과가 무려 8개월 이상 지속된 점은 엔젠시스(VM202)가 재생의약으로서 질환의 전개를 변형시키는 능력이 있음을 시사한다고 강조했다.
헬릭스미스가 개발 중인 엔젠시스(VM202)는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA 치료제이다. 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라, 혈관생성 및 신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다. 미국 FDA는 엔젠시스(VM202)의 과학적, 임상적 결과들을 인정해 지난 2018년 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정했다. 미국에서 최초로 RMAT으로 지정된 통증 치료제다.
엔젠시스(VM202)의 당뇨병성 신경병증(DPN) 3-1상은 ‘네이처 바이오테크놀로지’에서 ‘2021년 1분기 주목할 만한 임상 결과’로, 국제의학저널 CTS(Clinical and Translational Science)에서 ‘2021년 가장 많이 다운로드된 논문 TOP 10’으로 선정됐다. 현재 헬릭스미스는 미국에서 후속 임상인 DPN 임상 3-2상을 진행 중이다.
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