프로벤션 ‘항체’ vs. 버텍스 ‘세포’…1형 당뇨병 신약 개발전 재점화

[이데일리 김진호 기자]난치성 1형 당뇨병 대상 최초 신약개발의 위업을 달성하기 위해 ‘프로벤션 바이오’와 ‘버텍스 파마슈티컬즈’(버텍스)가 선두에서 대결을 펼치고 있다. 전자는 항체치료제로, 후자는 세포치료제를 발굴했다.

최근 미국 식품의약국(FDA)이 중단시켰던 버텍스의 세포치료제 후보물질 임상을 재개하도록 결정, 두 업체간 경쟁의 불씨가 다시 타오르게 됐다.

(제공=각 사)

8일 업계에 따르면 FDA가 최근 프로벤션 바이오과 버텍스의 1형 당뇨병 치료제 후보물질에 대해 각기 다른 조치를 내려 관심이 집중되고 있다.

지난 5일(현지시간) 버텍스는 FDA로부터 유도만능줄기세포 기반 세포치료제 ‘VX-880’의 임상 1/2상을 재개해도 좋다는 의견을 전달받았다고 밝혔다. FDA가 지난 5월 제동을 걸었던 해당 임상을 2달 만에 속개토록 결정한 것이다.

이와 달리 지난달 30일(현지시간) 프로벤션 바이오는 자사가 제출한 1형 당뇨병 항체치료제 후보물질 ‘테플리주맙’의 허가 심사 기일이 기존 8월에서 11월로 3개월 연장됐다는 통보를 FDA로 부터 수령했다고 발표했다.

1형 당뇨병은 췌장 β세포가 파괴돼 인슐린을 생산하지 못하는 난치성 질환이다. VX-880은 췌장 β세포로 분화시킨 유도만능줄기세포로 이뤄진 세포치료제이다. 당뇨병을 근본적으로 치료할 수 있는 신약 기대주로 손꼽힌다. 지난해 처음으로 완치환자를 배출해 화제가 된 바 있다. 반면 테플리주맙은 체내 면역세포 중 T세포가 과활성화돼 췌장 β세포를 파괴하지 못하도록 막는 약물로 증상 지연제로 통한다.

업계 관계자는 “지난해 7월 이미 허가 승인을 보류당한 테플리주맙의 재허가 신청건에 대한 결정이 또 미뤄졌다”며 “사실상 테플리주맙이 최초의 1형 당뇨병 신약으로 개발될 확률이 높다는 관측이 우세했는데 다시 한번 심사 기간이 연장되면서, 공개되지 않은 문제점이 발견됐을 수 있다는 얘기까지 돌고 있다”고 운을 뗐다.

당초 업계는 테플리주맙의 허가 승인을 예상하고 있었다. 그런데 지난해 FDA 자문위원회가 허가 권고 의견을 를 내놓았음에도 결국 반려했다. 이번에도 심사기간이 연장되자 부정적인 기류가 감지되기 시작했다는 얘기다.

앞선 관계자는 “프로벤션 바이오가 난색을 표하고 있지만, 다시 반려될 가능성도 남아 있다. 반려되면 재신청부터 허가까지 최소 1년이 더 소요될 것”이라며 “최초의 완치환자를 배출한 버텍스의 VX-880이 해당 분야 최전선의 신약 후보로 올라설 수도 있다”고 말했다.

1형 당뇨병 치료제 개발 기업 타스컴의 신준섭 연구소장은 “VX-880을 목표치의 절반으로 투여한 임상 1/2상에서 췌장 β세포가 증가가 고무적으로 관찰됐다”며 “다만 β세포의 증가량이 일관성을 보이지 않아 FDA가 임상을 잠시 보류하라고 했던 것이다. 효과 자체는 놀라울 정도로 높게 나왔다”고 평가했다.

VX-880은 2021년 3월 FDA로부터 신속심사 대상으로 지정된 바 있다. 세포치료제 개발업계 또다른 관계자는 “최초의 키메릭항원수용체(CAR)-T 킴리아 등 혁신세포치료제는 임상 1/2상 후 3상 없이 허가를 신청해 시판됐다”며 “현재까지 투여한 환자에서 나온 효과로 볼때 VX-880의 허가 신청 절차가 빠르게 진행될 수 있다”고 말했다.

한편 국내 타스컴은 버텍스와 같은 유도만능줄기세포 기반 1형 당뇨병 치료제 후보물질의 전임상을 수행하고 있다. 회사 측은 2년 내 식품의약품 안전처에 임상 1/2a상을 신청하는 것을 목표로 하고 있다. 엔솔바이오사이언스는 테플리주맙처럼 T세포의 활성을 줄이는 펩타이드성 신약 후보물질 ‘실로아1000’(S1K)의 비임상을 진행하고 있는 것으로 알려졌다.