회사는 치료제 연구성과를 바탕으로 앞으로 4년간 총 13억2000만원을 지원 받게 될 예정이다. 이번 과제를 통해 탯줄(UC) 유래 중간엽 줄기세포 내 엑소좀을 원료로 특발성 폐섬유증(IPF) 치료제 ‘EV231LU20’의 임상 1상 승인을 목표로 하고 있다.
코아스템켐온 관계자는 “‘EV231LU2’ 예비실험에서 해당 물질이 항섬유화 및 항염증에 탁월한 효과를 보였다”며 “특히 근섬유아세포 억제와 콜라겐 발현 억제 등 다양한 세포 및 분자 타깃을 가지고 있어 섬유화증 질환 내 기존 치료제와의 큰 차별성을 확인할 수 있었다”고 말했다.
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해당 물질은 핵산(microRNA), 단백질(cytokine), 지질(Lipid) 등 다양한 억제 인자를 포함하고 있어 간, 신장, 심장 등 적응증 확대 가능성이 높다는 것이 회사측 설명이다. 이에 따라 개발 완료 이후 시장 진출 시 질환 내 새로운 치료방안을 제시함으로써 환자의 치료 환경 뿐만 아니라 회사의 경제적 측면에도 큰 영향을 줄 수 있을 것이라 기대하고 있다.
엑소좀은 기존의 세포치료제의 한계를 극복하고 더 우수한 안전성과 치료효과를 보일 것으로 기대를 모으는 기술이다. 하지만 까다로운 생산 과정 탓에 엑소좀의 이형질성(heterogeneity)을 제어해 균질한 엑소좀을 생산하는 기술이 치료제 상용화에 필수적이다.
코아스템켐온 관계자는 “20년간 이어온 줄기세포 연구 노하우를 바탕으로 대량 엑소좀 세포 배양 시스템 및 분리 공정을 통해 기존 제조공정 및 조건시험에 비해 5~10배 높은 생산 효율을 확보했다”며 “올해 완공 예정인 충북 오송 GMP 내에도 생산과 연구를 이어갈 시설이 포함돼 있다”고 말했다.
코아스템켐온이 치료제 개발에 참여한 특발성 폐섬유증은 말 그대로 폐가 딱딱하게 굳어지는 질환으로 폐의 용적이 감소함에 따라 호흡곤란, 기침, 가래 등의 증상이 심화된다. 지난 2014년 승인돼 판매중인 로슈의 ‘피르페니돈’은 연간 1조2000억의 매출을 기록하며 블록버스터 약물로 자리잡았다. 글로벌데이터의 2020년 데이터에 따르면 환자 수가 점차 늘어나 글로벌 시장 규모는 2020년 4조3000억원 규모에서 오는 2030년 약 8조5000억원 규모로 성장할 것으로 예상된다.
