[美특징주]인텔리아테라퓨틱스, 간 부작용으로 임상 중단…주가 42% 폭락

[이데일리 김카니 기자] 유전자 편집 기술 기업 인텔리아테라퓨틱스(NTLA)가 주력 파이프라인 ‘넥스-Z’ 임상시험을 중단했다는 소식에 급락했다. 핵심 치료제의 안전성 우려가 불거지며 향후 사업 전망에도 먹구름이 드리운 모습이다.

27일(현지시간) 오후2시45분 기준 인텔리아테라퓨틱스 주가는 전일대비 42.54% 급락한 14.71달러에 거래되고 있다. 장 초반부터 급락세를 이어가며 투자심리가 크게 위축됐다.

배런스에 따르면 회사는 이날 “심근병증 환자를 대상으로 한 ‘매그니튜드’ 3상 임상에서 투여 환자 1명이 복통을 호소해 입원했으며, 혈중 간효소 및 빌리루빈 수치가 급상승해 간 손상 증상이 확인됐다”고 밝혔다. 이에 해당 임상과 관련 질환을 대상으로 한 ‘매그니튜드-2’ 임상도 함께 중단됐다.

‘넥스-Z’는 인텔리아의 주요 파이프라인으로, 유전자 편집 기술인 크리스퍼(CRISPR/Cas9)를 활용해 간에서 생성되는 단백질 트랜스티레틴(TRR)을 차단함으로써 심근병증 및 신경병증을 치료하는 후보물질이다. 현재 회사가 승인받은 제품은 없으며, 넥스-Z는 매출의 60% 이상을 담당할 것으로 기대되던 핵심 프로젝트였다.

존 레너드 인텔리아 최고경영자(CEO)는 “환자는 현재 집중 치료를 받고 있으며 지속적으로 모니터링 중”이라며 “이번 이상 사례의 원인이 특정 유전자 표적과 관련된 것으로 보이며, 다른 후보물질에는 영향을 미치지 않는다”고 밝혔다.

시장에서는 “상업화 가능성이 가장 높던 핵심 후보물질의 임상 중단이 기업 가치에 치명적”이라며 “단기 반등은 제한적일 것”이라는 평가가 나왔다.