"세계 최초 뒤센근위축증 줄기세포 치료제 개발"…IPO앞둔 이엔셀, 강점은?

[이데일리 신민준 기자] 줄기세포치료제 개발 및 위탁개발(CDO)·위탁생산(CMO) 기업 이엔셀이 올해 하반기 본격적인 코스닥 상장 작업에 돌입한다. 이엔셀은 뒤센근위축증(DMD)과 샤르코 마리투스(CMT) 등 전 세계에 치료제가 없는 난치성 희귀질환을 중심으로 신약을 개발하고 있다. 이엔셀은 내년 상반기 코스닥 상장 등을 통해 조달한 자금을 임상에 투입해 신약 개발에 속도를 낸다는 전략이다.

파이프라인 현황. (자료=이엔셀)

◇뒤센근위축증 등 치료제 없는 신약 적극 개발

14일 바이오와 증권업계에 따르면 이엔셀은 이르면 이달 말 늦어도 하반기 중 코스닥 상장(기술 특례) 예비심사를 한국거래소에 신청할 예정이다. 이엔셀은 내년 상반기 코스닥 상장 진입을 노리고 있다. 이엔셀은 최근 코스닥 상장을 위한 기술성평가에서 우수한 평가받으며 2개 기관 모두 A등급 획득했다. 이엔셀은 2018년 장종욱 삼성서울병원 교수가 2018년 스핀오프(Spin-Off, 분할)를 통해 설립했다. 이엔셀은 차세대 줄기세포를 활용한 난치성 희귀질환 치료제 개발과 바이오의약품 위탁생산 사업을 영위하고 있다.

이엔셀의 핵심 기술은 차세대 줄기세포치료제 생산기술인 이엔셀기술(Enhanced Neo Cell Technology, ENCT)로 자체 개발했다. 이엔셀 기술은 다른 기업의 줄기세포치료제 원료 물질과 달리 탯줄을 채우고 있는 와튼 젤리를 원료로 고수율· 고효능의 중간엽 줄기세포(MSC)를 얻는 방식이다. 와튼 젤리는 탯줄 안에서 제대혈관을 둘러싸고 있는 젤라틴 같은 조직으로 제대혈관을 격리하고 보호한다. 이엔셀 시술로 생산된 줄기세포는 기존 줄기세포에 비해 노화 속도가 느리고 복제력이 우수한 것으로 전해진다.

이엔엘은 현재 3개의 파이프라인을 보유하고 있다. 가장 앞서 있는 파이프라인은 뒤센근위축증이 적응증인 ‘EN001’이다. EN001은 최근 식품의약품안전처로부터 국내 임상 1b/2상 시험계획을 승인받았다. EN001은 핵심 치료기술로 동종인간탯줄유래 중간엽 줄기세포를 사용한다. 중간엽 줄기세포는 이엔셀 기술를 통해 분리 배양했다. 이엔셀은 임상 1b/2상에서 기존 대비 모집환자 수를 늘려 전반적인 약물 안전성과 효능을 확인할 예정이다. 이엔셀은 임상 1상에서 EN001의 유효성과 안전성을 확보했다.

뒤센근위축증은 가장 흔히 나타나는 근위축증의 유형으로 반성 열성 유전으로 인해 발생하는 것으로 알려졌다. 주로 2~4세 남아에게 많이 나타나며 5세경에는 근육 약화 증상이 뚜렷하다. 13세 이후 근육 위축이 심해져 혼자 걷는 것이 어려워지는 점이 특징이다. 증상은 △진행성 근위축 및 근쇠약 △종아리 근육 비대 △보행장애 악화 등이다. 뒤센근위측증은 아직 전 세계적으로 치료제가 없고 부신피질호르몬 복용 등으로 근력 약화 속도를 늦출 뿐이다. 이엔셀이 세계 최초 뒤센근위축증 치료제를 개발하고 있는 것이다.

이엔셀은 또 다른 희귀유전질환인 샤르코 마리투스 1A형 질환 치료제로도 개발하고 있다. 샤르코 마리투스이란 희귀 유전성 질환으로 특정 유전자 돌연변이로 인해 운동신경과 감각신경이 손상되는 말초신경병을 말한다. 샤르코 마리투스는 인구 10만 명당 30~40명 정도가 발생한다. 약 280만명의 환자가 전 세계에 있는 것으로 파악된다. 샤르코 마리투스는 국내에서 범삼성가의 유전병으로 알려졌으며 이재현 CJ그룹 회장도 투병 중이다. 샤르코 마리투스도 현재까지 치료제는 없다. 샤르코 마리투스 치료제는 임상 1상을 마무리한 상태로 임상 2상을 준비 중이다.

이밖에 이엔셀은 근감소증 줄기세포 치료제를 개발 중이다. 근감소증 줄기세초 치료제의 임상은 연내 돌입할 예정이다. 이엔셀은 뒤센근위축증과 샤르코 마리투스 치료제는 2025년 조건부 품목 허가를 통한 상용화를 계획하고 있다. 근감소증 줄기세포 치료제는 2028년 상용화를 예상하고 있다.

◇1~3공장 첨단바이오의약품 제조업 허가 획득

이엔셀은 세포·유전자치료제 전용 우수의약품 제조관리기준(GMP) 시설도 보유하고 있다. 이엔셀은 삼성서울병원 내 GMP 제1공장을 두고 있다. 이엔셀은 2021년 9월 음압 시설을 갖춘 GMP 제2공장을 경기 하남에 완공했다. 이엔셀은 지난해 초 2공장 인근에 키메라 항원 수용체(CAR-T)제작에 필요한 바이러스 벡터(유전자(DNA)·리보핵산(RNA) 등 유전물질을 세포나 생체에 주입하기 위해 바이러스를 이용해 개발된 운반체)를 생산할 수 있는 GMP 제3공장을 구축했다.

이엔셀은 제1~3공장 모두 식약처의 첨단바이오의약품 제조업 허가를 획득했다. 이를 통해 이엔셀은 국내외 10여 곳이 넘는 고객사를 확보해 20건이 넘는 프로젝트를 수주했다. 이엔셀은 재무적투자자들로부터 기술력을 인정받아 2020년 시리즈A를 시작으로 지난해 상장 전 투자유치(프리 IPO)까지 약 600억원에 달하는 투자금을 확보했다. 이엔셀의 기업가치는 약 1900억원 수준으로 평가받는다.

이엔셀 관계자는 “코스닥 상장 등과 관련된 일정들을 차질없이 준비하겠다”고 말했다.