[Bio다크호스-진코어편]①“유전자교정 치료 앞당길 차세대 주자”(4)

[이데일리 김진호 기자]유전자 편집을 통한 교정 기술은 희귀 유전질환을 치료할 유일한 대안으로 꼽힌다. 3세대 유전자가위로 알려진 ‘크리스퍼-캐스9’(CRISPR-CAS9) 복합체부터 베이스 에디팅(염기 교정) 등 유전자교정 도구도 빠르게 진화하는 중이다.

(제공=진코어)

◇진코어 2019년 생명연 교원 창업으로 출발

진코어는 2019년 한국생명공학연구원(생명연)의 교원 창업 프로젝트를 통해 탄생한 유전자교정 전문 바이오벤처(바이오텍)이다. 생명연 유전자교정연구센터 책임연구원으로 있던 김용삼 대표가 회사의 설립을 주도했다.

그에 따르면 2012년 처음으로 개발된 크리스퍼-캐스9가 현재 산업적으로 개발 중인 유전자교정치료제에 널리 쓰인다. 크리스퍼는 교정하려는 유전자 염기서열(서열)로 안내하는 가이드리보핵산(RNA)이며, 캐스9은 해당 부위를 자를 수 있는 기능을 하는 단백질이다.

문제는 크리스퍼-캐스9의 평균 교정 성공률이 10%에 불과하다는 점이다. 물론 질환 별로 90%에 이르는 것도 있지만 유전질환에 따라 그 편차가 매우 큰 상황이다. 이에 더해 크리스퍼-캐스9은 전달체로 널리 쓰는 아데노연관바이러스(AAV)에 탑재 용량을 초과해, 원하는 곳으로 전달하는데 어려움이 있있다.

김 대표가 속한 생명연의 연구진은 캐스9이외의 교정 성공률을 높일 수 있는 캐스12 등의 단백질이나, AAV에 실을 수 있도록 더 작은 크기의 유전자가위를 만들려는 연구를 두루 수행했다. 그는 “유전자교정 도구 연구 성과가 쌓였고, 이를 산업적으로 직접 적용해 보고자 진코어를 설립하게 됐다”고 회상했다.

설립 당시 진코어는 36억원의 시드 투자를 받아 연구개발에 매진했다. 그 결과 2020년 ‘크리스퍼-CPF1’과 2022년 ‘크리스퍼-캐스12F1’ 등의 유전자 도구를 완성해 국내 특허 등록을 마쳤다. 그 과정에서 2022년 10월 171억원 규모의 시리즈A 투자금을 유치한 바 있다.

진코어는 앞서 언급한 두 특허를 포함해 총 4종의 유전자교정 기술 관련 특허를 등록했으며, 현재 미국과 중국, 유럽 연합(EU) 일본 등 세계 각국에서 30건의 특허를 출원한 상황이다.

◇209억 투자유치, 4500억 규모 기술수출 쾌거

회사의 주력 기술인 크리스퍼-캐스12F1은 특히 초소형 유전자 가위 플랫폼 ‘TaRGET’으로 불리고 있다. TaRGET은 캐스9보다 작은 캐스12F1라는 단백질이 들어간 크리스퍼-캐스12F1 복합체다. 이는 산업적으로 널리 쓰는 크리스퍼-캐스9 보다 크기가 3분의 1수준으로 작으면서 일부 질환에서 크리스퍼-캐스9 수준의(약 20%)교성 성공률을 보였다. 유전자교정 치료제를 체내로 보내기 위해 사용되는 주요 전달체인 ‘아데노연관바이러스’(AAV)의 탑재 용량보다 큰 크리스퍼-캐스9은 전달률 문제를 겪고 있다. 반면 크기가 작은 크리스퍼-캐스12F1은 전달률에 있어 비교우위를 확보하고 있다.

지난 1월 미국 내 글로벌 제약사에게 TaRGET은 3억5000만 달러(한화 약 4500억원) 규모로 기술수출됐으며, 현재 유전자 치료제 개발에 쓰이는 것으로 알려졌다.

진코어는 TaRGET 기반 ‘뒤센 근이영양증’(DMD)이나 ‘레버 선천성 흑암시’(LCA) 등을 적응증으로 유전자교정치료제 신약 후보물질을 발굴하는 중이다. 이와 함께 치료용 대마의 효능을 강화하는 유전자 교정 연구도 수행하면서, 회사가 식물 종자 사업도 시도하는 상황이다.

김 대표는 “투자 및 기술수출 등을 통해 확보한 자금을 바탕으로 유전자 교정 기술의 고도화부터 차세대 유전자교정 기술 개발 등을 시도해 나가겠다”며 “이와 함께 눈이나 뇌와 관련된 희귀 유전질환에 대한 신약 발굴도 병행할 것”이라고 설명했다.

현재 진코어는 대전 생명연과 서울 성모병원 내 연구동인 ‘옴니버스파크’ 등 2곳에서 총 26명의 인원이 근무 중이다. 이중 20여명이 석박사급 연구원인 것으로 알려졌다. 지난해 12월 삼성바이오에피스 출신의 이영필 공동대표를 영입했다.

김 대표는 “이 대표는 바이오시밀러를 해외에서 출시해본 경험과 관련 운영 시스템을 진코어에서 최대한 구현하는 작업을 맡고 있다”며 “당분간은 30명 수준의 인원으로 회사를 꾸려나갈 예정이다”고 말했다