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젬백스앤카엘(이하 젬백스(082270))은 오는 10월 캐나다에서 신경퇴행성 질환 치료제 ‘GV1001’의 진행성 핵상 마비(PSP) 적응증에 대한 임상 2상 톱라인 결과 발표를 앞두고 있다. 이데일리는 지난 5일 경기도 성남 젬백스 본사를 찾아 PSP 결과 발표를 앞둔 김상재 젬백스 회장을 단독 인터뷰했다.
-PSP가 뭔가.
PSP는 희귀 중추신경 퇴행성 질환이다. 보행 장애, 실조성 보행, 균형 상실, 안구운동 마비, 언어장애, 파킨슨증후군 등의 증상이 동반된다. 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만 다른 질환이다. 조 바이든 미국 대통령이 PSP 초기로 의심받고 있다. 파키슨병 증상에 루게릭처럼 진행된다고 생각하면 이해하기가 쉽다.
PSP는 치료약이 아직 없다. PSP에 걸리면 3년에서 5년 사이 100% 사망한다. 더 심각한 건 질병 시작부터 사망까지 상태가 계속 나빠진다는 것이다. 단 하루도 전날보다 좋아지지 않는다. (우하향 직선 그래프를 보드에 그리며) 사망 때까지 환자 상태가 다이렉트(계속)로 떨어지는(악화하는) 대단히 무서운 병이다.
-GV1001 적응증이 여러 개다. PSP 치료제 개발 배경은.
처음엔 GV1001을 가지고 췌장암 임상 중 환자에게서 염증반응이 나타나지 않는다는 점이 발견됐다. 보통 항암치료 중에 염증반응이 나타나는 것과 달라 의문이 생겼다. 이후 전립선 비대증과 알츠하이머병(항노화 연구)으로 확장했다. 전립선 비대증과 알츠하이머병 모두에서 긍정적인 결과를 보였다.
국내 알츠하이머병 임상 2상에 참여한 서울대 교수가 GV1001이 PSP에 약 효능이 있다는 것을 발견한 것이다. 이에 2명의 PSP 환자를 대상으로 식품의약품안전처(식약처)로부터 응급임상(임상시험용의약품 치료목적 사용승인)을 허가받아 투약했다. 투약 결과, 휠체어 의존하던 PSP 환자들이 스스로 일어섰다. 곧장 PSP 적응증으로 GV1001 임상 2상에 돌입했다.
-GV1001이 어떤 기전인가.
GV1001은 텔로머라제에서 기원했다. 세포는 분열할 때마다 텔로미어가 줄어든다. 텔로미어가 모두 줄어들면 세포가 죽는다. 암세포는 텔로미어가 줄어들지 않기 때문에 죽지 않고 무한 분열한다. 암세포에서 텔로미어를 줄어들지 않게 하는 게 텔로머라제라는 효소다. 암세포와 정상세포 차이는 텔로머라제 효소가 있는냐, 없느냐 여부다.
GV1001은 텔로머라제를 구성하는 수많은 펩타이드 중 16개 조각(아미노산)을 선별·합성하는 방식으로 만들었다. 이렇게 만든 GV1001을 체내에 주입하면 T세포와 수지상세포가 텔로머라제를 항원으로 인식된다. 면역세포가 텔로머라제를 발현하는 암세포를 공격하도록 교육시킨다는 얘기다.
처음엔 GV1001이 항암제 효능만 있는 줄 알았다. 그런데 결국엔 GV1001이 면역을 정상화하고, 면역체계를 정상화시킨다는 사실을 알게 됐다. 이는 항노화, 항산화, 항염 등의 효능 발견으로 이어졌다. PSP는 타우 단백질의 비정상적인 축적으로 인한 뇌 신경세포 손상이 주요 원인이다. GV1001이 면역 체계를 정상으로 회복시키고, 항염, 항산화 작용을 통해 신경세포 손상과 회복을 돕는다.
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-뇌에서 GV1001 작용을 구체적으로 설명해달라.
뇌에서 타우 단백질이 쌓이면 신경 세포 손상이 나타난다. GV1001은 신경 세포의 에너지 발전소 역할을 하는 미토콘드리아 기능을 정상화한다. 미토콘드리아 정상화로 세포내 항상화 작용이 일어나며 신경세포 손상을 막게 된다. 이와 동시에 별 모양의 신경아교세포(아스트로사이트)가 활성화로 염증유발을 감소시킨다. 즉, 뇌 신경세포 내 미토콘드리아 기능 정상화로 에너지가 증가해서 신경세포들 손상이 감소하는 것이다. 별아교세포와 미세아교세포로 인한 염증을 줄이고 타우 단백질을 제거한다. 염증이 감소로 타우 단백질 축적이 줄어 신경세포 간 신호 송수신이 정상화된다. 그 결과 뇌 기능과 운동능력이 회복된다. 뇌경색을 일으킨 쥐 실험에서 GV1001을 투입하자, 손상된 뇌 기능을 상당 부분 회복한 것도 이런 작용 때문이다. 참고로 뇌가 10%만 손상되면 뇌 주변부까지 영향을 미쳐 30% 기능을 상실한다.
-치료제가 혈뇌장벽(BBB)을 통과하나.
정말 쉽게 통과한다. 뇌 속으로 약이 들어가야 치료가 될 것 아닌가. 이와 관련해선 여러 논문을 게재했고, 학계로부터 인정을 받았다.
-휠체어에서 벗어난 환자는 어떤 경과를 보였나.
(김 회장은 ‘ㄱ’자 모양의 그래프를 보드에 그리며) 6개월간 응급 임상에 참여했던 환자의 경우, 마치 산삼을 먹은 것처럼 생존 기간 환자 상태가 악화하지 않고 그대로 유지됐다.
-현재 임상 상황은.
2년 전에 임상 2상을 시작했다. 78명 규모로 서울대병원(본원), 서울대분당병원, 서울대보라매병원, 경희대병원, 삼성병원 등 5개 기관에서 실시했다. 이번달 마지막 환자 투약이 끝난다.
-향후 계획은.
이번 임상 2상 결과가 나오면 식약처에 조건부 허가 신청을 넣을 계획이다. 희귀질환이고 치료제가 없기에 품목허가를 기대한다. 이와 별개로 글로벌 임상 3상을 계획하고 있다.
-해외에서 기술수출 대신 직접 상업화하겠단 얘긴가.
다른 적응증이라면 마케팅 비용이 개발비의 5배가 들어간다. 기술수출 외 선택권이 없다. 하지만 PSP라면 얘기가 달라진다. 마케팅이 필요 없다. 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받는 순간 3년 내 20조원 매출이 보장된다. 지금 이 시점에서 기술수출하면 우리가 얻을 이익은 10%, 다국적 제약사가 90%를 가져간다. 우리가 왜 불리한 선택을 해야 하나. 500억~1000억원 쓰면 100% 젬백스 차지다.
-기술수출 자신이 없어서 상업화를 표방하는 거 아닌가.
(다국적 제약사 A, B, C 등의 회사명, 담당자, 제안을 모두 공개하며) 절대 아니다.
-임상 3상에 최소로 잡아도 500억원, 많게는 1000억원 이상 필요한데 자금조달 가능한가.
일단 그 돈이 충분히 있다. 젬백스는 현재 상장사 3개, 비상장사 7개 등 총 10개사로 이뤄진 기업집단이다. 외부에선 젬백스를 인수합병(M&A) 전문회사로 알고 있을 정도다. 자금조달 여부를 걱정하는 여타 바이오텍과는 결이 다르다.
-20조원이란 계산은 어떻게 나온 건가.
다국적 제약사들이 보낸 GV1001 기술도입 제안서를 참고하면 명확하다. 그들은 희귀질환의 경우 치료제 대한 수요가 높아 10만 명을 개런티(보장)한다고 전망했다. 1인당 연간 치료비가 15만달러(2억원)다. 그러면 150억달러가 나온다. 참고로 이 질환은 10만명 당 7명이 발생한다. 환자 수는 미국 2만3000명, 유럽 1만600명, 중국 8만5000명, 일본 2만2000명, 국내 3200명 정도 분포하고 있다.
한편, 김상재 회장은 한양대 의대에서 세포생리학을 전공한 의사(생리학 박사)다. 이후 미국 남가주대에서 척수신경의학을 공부한 뒤 돌아와 1995년부터 1999년까지 척추 전문 재활병원을 운영했다. 2001년엔 한국줄기세포은행을 설립해 줄기세포 광풍의 중심에 서기도 했다. 그는 2007년 기존 사업을 정리하며 얻은 150억원으로 카앨이라는 반도체 회사를 인수했고, 이듬해 덴마크 소유 노르웨이 바이오기업 젬백스를 1000만달러에 인수하며 GV1001 물질을 확보했다. 당시 이 거래를 두고 덴마크 현지에선 북해 유전을 통째로 내주는 것보다 더 멍청한 짓을 했다는 비판이 나오기도 했다.
