원형 mRNA 기술 보유, 뉴클릭스바이오 ‘주목’

[이데일리 김새미 기자] 메신저리보핵산(mRNA) 기술의 중심축이 선형 mRNA에서 원형 mRNA로 빠르게 이동하고 있다. 국내에서 해당 기술로 특허를 낸 뉴클릭스바이오가 주목받는 이유다.

뉴클릭스바이오 로고 (사진=이데일리 김새미 기자)

14일 바이오업계에 따르면 최근 해외 투자자들은 원형 mRNA 기술에 대해 높은 관심을 보이며 적극적으로 투자하고 있다. 모더나, 화이자 등이 mRNA 백신 상용화 이후 차세대 mRNA 기술로 원형 mRNA가 부상하고 있기 때문이다.

◇ 해외선 원형 mRNA 투자 열기 ‘후끈’…왜?

원형 mRNA 기술을 개발 중인 미국 오르나 테라퓨틱스(Orna Therapeutics)는 지난 8월 시리즈 B 투자 유치를 통해 2억2100만 달러를 조달했다. 미국 머크(MSD)는 이 중 1억 달러의 지분 투자를 단행했다. MSD는 오르나와 최대 35억 달러 규모의 공동개발 계약을 체결하며, 선급금(upfront)으로만 1억5000만 달러를 오르나에 지급했다. 오르나는 2019년 미국 보스턴에 설립된 업체다.

mRNA 백신 개발에 성공한 모더나는 2017년 원형 mRNA 기술 개발을 위해 라론드(laronde)를 세웠다. 미국 벤처캐피탈(VC) 플래그십 파이오니어링(Flagship Pioneering)은 라론드 출범에 5000만 달러의 자금을 지원했다. 플래그십 파이오니어링은 모더나를 창업한 업체로, 제2의 모더나를 찾아 다양한 바이오텍을 육성하고 있다. 라론드는 지난해 8월 4억4100만 달러 규모의 시리즈B 투자 유치에 성공했다.

원형 mRNA는 차세대 mRNA 기술로 가장 주목받고 있는 기술이다. 원형 mRNA는 선형 mRNA의 구조적 한계를 극복해 백신뿐 아니라 다양한 치료제로 활용될 것으로 기대된다.

선형 mRNA(좌)와 원형 mRNA(우)의 구조 (자료=뉴클릭스바이오)

선형 mRNA는 체내에서 RNA를 분해하는 효소로부터 끝 부분을 공격당하면 취약한 구조다. 반면 원형 mRNA는 선형 mRNA와 달리 내부리보솜유입점(IRES)을 포함하는 RNA의 3’(3 프라임)과 5’(5 프라임) 말단이 서로 연결돼 원형을 이루고 있어 구조적 안정성이 높다.

원형 mRNA는 선형 mRNA에 비해 핵산분해효소의 공격에 강한 구조이기 때문에 반감기가 2.5배 정도 길다. mRNA의 평균 반감기가 4~9시간이라면 원형 mRNA의 평균 반감기는 19~24시간에 이른다. 또한 선형 mRNA의 경우 다양한 특허 장벽이 존재하는데 뉴클릭스바이오는 독자적 특허를 확보해 특허 문제를 해소했다.

◇ 글로벌 업체와 R&D 속도 엇비슷…국내 선두 업체로 추정돼

국내에서는 뉴클릭스바이오가 지난해 11월 차세대 mRNA 기술인 원형 mRNA(circular RNA) 제작 기술에 대한 특허를 획득하며 투자자들의 관심을 끌고 있다. 뉴클릭스바이오는 해당 특허를 바탕으로 mRNA 치료제 플랫폼 기술을 확보하는 것은 물론, 혁신신약 발굴에 힘쓰고 있다.

뉴클릭스바이오는 2017년 강호영 전 엠지메드 대표가 창업한 회사다. 설립 초기에는 압타머(Aptamer)를 활용한 신약 개발에 집중했으나 코로나19 팬데믹 이후인 2020년 원형 mRNA 개발에 착수했다. 기존에 개발해온 RNA 압타머가 원형 mRNA와 구조와 특성이 유사했기 때문에 빠르게 관련 기술을 확보, 지난해특허 출원에 성공했다. 뉴클릭스바이오는 치료 단백질 발현율을 기존 기술보다 2배 이상 높인 2세대 특허 출원을 준비 중이다.

뉴클릭스바이오는 해외 업체들과 견줘도 원형 mRNA 기술 개발 속도가 느리지 않다고 보고 있다. 뉴클릭스바이오는 리보탭(Ribo-TaP) 기반 파이프라인으로 ‘NCB-001’, ‘NCB-002’, ‘NCB-003’ 등 3가지 항암제 후보물질을 보유하고 있다. 이 중 NCB-001는 생체 내(in vivo) 효력시험 중으로 가장 앞선 임상 단계를 진행하고 있다.

뉴클릭스바이오 관계자는 “해외 업체들도 아직 임상에 진입한 신약 파이프라인이 없는 상태”라며 “뉴클릭스바이오가 2020년 원형 mRNA 연구개발을 본격화한 것을 감안하면 개발 속도가 상당히 빠른 축에 든다”고 설명했다.

업계에서는 국내에서 뉴클릭스바이오의 원형 mRNA 개발 속도가 가장 빠를 것으로 추정하고 있다. 국내 기업 중에서는 에스티팜(237690)도 지난해 4월 원형 mRNA 기술 개발을 위해 레바티오 테라퓨틱스(Levatio Therapeutics)를 미국 샌디에이고에 설립했다. 레바티오는 아직 특허 등록을 준비 중인 단계로, 특허 등록 이후 후보물질 발굴에 돌입할 예정이다.

◇ 다수의 업체와 기술이전 논의 중…내년 가시화 전망

올해 뉴클릭스바이오는 파멥신(208340), 티큐브잇, 드노보 바이오테라퓨틱스 등과 공동연구 협약을 체결했다. 현재 다수의 업체들과 기술이전 논의를 진행 중이며, 내년 상반기부터 성과가 가시화될 전망이다.

뉴클릭스바이오는 투트랙 기술사업화 전략을 통해 빠르게 매출을 발생시킬 계획이다. 플랫폼 기술 실시권 계약을 통해 이르면 내년부터 기술이전에 따른 매출이 발생할 것으로 기대된다. 다른 한편으로는 신약후보물질을 발굴해 전임상 완료 후 기술이전을 통한 수익도 창출할 계획이다.

뉴클릭스바이오 관계자는 “뉴클릭스바이오는 기술이전을 통해 꾸준히 매출을 내면서 글로벌 mRNA 치료제 개발사로서 입지를 구축해나가려는 전략을 갖고 있다”고 강조했다.

한편 뉴클릭스바이오는 2018년 시드 투자(20억원), 2020년 시리즈A 투자(70억원) 등 총 90억원의 투자금을 확보했다. 2025년 코스닥 기술특례상장을 목표로 하고 있다.