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26일 업계에 따르면 EMA가 오는 6월 말경 필수베즈 허가 심사에 대한 최종 결론을 발표할 것으로 전망되고 있다.
지난 22일 암리트 파마는 “이영양성 또는 연접부 수포성 표피박리증으로 강도가 심한 부분 상처가 나타난 생후 6개월 이상의 환자에게 필수베즈를 사용하는 판매 승인 심사 건에 대해 EMA 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 긍정적인 의견을 전했다”고 밝혔다. 회사 측은 CHMP의 의견 제시일로부터 67일 이내에 EMA가 이번 심사 건에 대한 최종 결론을 내릴 것으로 전망하고 있다.
수포성 표피박리증은 생후 초기나 유아기에 주로 나타나는 희귀 유전성 피부질환으로 사소한 외상에도 통증을 동반하는 수포가 형성돼 고통을 유발한다. 이 질환은 피부의 구성요소 중 표피와 진피가 달라 붙도록 고정하는 단백질 관련 유전자 ‘COL7A1’ 등에서 문제가 발생했을 때 발병한다. 해당 질환에 걸린 환자는 피부에서 상처와 수포가 끊임없이 반복돼 발생하게 되며, 해당 부위가 감염될 경우 각종 발달장애로 이어질 수 있다.
업계에서는 현재 미국과 유럽(약 3만 명), 한국(200~300명), 일본(500~700명) 등 세계 총 10만 명 안팎의 수포성 표피박리증 환자 있는 것으로 파악하고 있다. 이 질환은 크게 ▲단순형 ▲연접부 ▲이영양성 등 3가지로 구분하지만 22여 가지의 아형이 존재한다. 관련 환자 치료에 앞서 정확한 유전자 진단이 필요한 이유다.
암리트 파마는 28개국 58개 기관에서 이영양성 및 연접부 수포성 표피박리증 환자 223명(소아 156명 포함)을 대상 이중 맹검 방식으로 필수베즈를 투여하는 글로벌 3상을 진행한 바 있다.
조 윌리 암리트 파마 대표는 “CHMP의 승인 권고가 수포성 표피박리증 신약 개발을 해온 우리 회사의 이정표가 될 수 있을 뿐만 아니라 환자의 삶을 긍정적으로 개선할 대안으로 작용할 것”이라고 평가했다.
암리트 파마의 뒤를 이어 수포성 표피박리증 치료제 개발에 열을 올리고 있는 기업에는 미국 크리스탈바이오텍(크리스탈)과 아베오나 테라퓨틱스(아베오나), 국내 안트로젠 등이 있다.
먼저 크리스탈은 지난해 12월 자사의 이영양성 수포성 표피박리증 신약 후보물질 ‘비주백(B-VEC)’을 31명의 환자에게 투여한 임상 3상 탑라인 결과를 발표했다. 당시 치료 6개월 차에서 비주벡 투여 환자군은 67%, 위약 투여군은 22% 가량 상처가 회복됐다고 분석됐다. 회사 측은 올해 상반기 중 FDA에 비주백에 대한 판매 허가 신청서(BLA)를 제출할 것으로 알려졌다.
아베오나 역시 비주백과 같은 적응증 대상 신약 후보물질 ‘EB-101’을 발굴해 지난 3월부터 미국 내 임상 3상에 돌입한 바 있다. 또 아베오나와 미국 스탠퍼드대 등 공동 연구진은 유전자 전달체 방식의 수포성 표피박리증 신약 임상도 진행 중이다. 이는 피부에 포진을 유발하는 단순 포진 바이러스에 정상인의 COL7A1을 끼워 넣는 것이다. 이를 통해 연구진은 현재까지 어린이 3명, 성인 6명 대상으로 유전자 치료를 실시했으며, 3개월 뒤 8명에서 환부가 모두 회복된 것을 확인했으며, 관련 연구 결과를 지난달 28일 국제학술지 ‘네이처 메디슨’에 발표한 바 있다.
한편 지난 13일 안트로젠은 일본 이신제약과 함께 개발 중인 줄기세포 기반 이영양성 수포성 표피박리증 치료제 ‘ALLO-ASC-EB’ 관련 일본 내 임상 3상을 위한 6명의 환자 등록을 마쳤다고 밝혔다. 양 사는 오는 7월 임상 3상 결과가 나오면 올해 하반기 중으로 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 해당 물질의 품목 허가를 신청할 계획이다.
안트로젠은 2015년 ALLO-ASC-EB를 이신제약에 기술이전 한 바 있다. 개발 완료 시 안트로젠이 치료제를 생산해 공급하고 이신제약이 일본에서 판매하게 될 전망이다. 또 지난해 12월 범부처재생의료기술개발사업 과제로 ALLO-ASC-EB가 선정돼 오는 2023년 말까지 31억원의 관련 임상 연구비를 정부가 지원한다. 회사 측은 이를 이용해 해당 물질의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 미국 내 임상 2상을 진행할 계획이다.
